中國科學家成為世界上第一個向成年人注射使用革命性基因編輯細胞的人CRISPR/Cas9技術。
10 月 28 日,成都四川大學的團隊注射了經過 CRISPR 編輯的細胞,這是一項研究的一部分。對抗侵襲性肺- 專家認為這可能引發美國和中國之間的生物醫學競賽。
如果你還沒聽過到目前為止,你很快就會的。 新的基因編輯技術有望徹底改變我們治療疾病的方式,為科學家提供一種快速、簡單的方法來從我們的 DNA 中剪切和粘貼基因。
CRISPR/Cas9 的工作原理基本上就像一把分子剪刀。 研究人員只需要對其進行編程,它就可以刪除某些基因 - 或添加新基因 - 遠不止於此便宜又快捷比任何以前的遺傳工具。
由於系統的潛力是早在2012年就發現了,它已經在動物身上進行了廣泛的測試,並且今年一月,它被用來成功治療小鼠的第一種疾病—杜氏肌肉營養不良症。
也已經進行了 CRISPR 實驗無法存活的人類胚胎,這些從未付諸實施。
但這是首次將 CRISPR 編輯的細胞注射到成年人體內。
該試驗在華西醫院進行,受試者為一名侵襲性肺癌患者。 研究人員從血液樣本中提取了患者的免疫細胞,然後使用 CRISPR 編輯來停用其中的基因。
關閉的基因編碼一種名為 PD-1 的蛋白質,這種蛋白質通常會減慢細胞的免疫反應,導致癌症生長失控。
然後,這些不含 PD-1 的免疫細胞在實驗室中培養並注射回患者體內。 目的是它們現在將在患者體內增殖並攻擊並摧毀癌細胞。
雖然現在還處於早期階段,但首席研究員陸遊告訴大衛西拉諾斯基自然初步治療進展順利,患者現在已準備好進行第二次注射。
在整個審判期間,收到七月倫理審批,團隊的目標是治療總共 10 人,每人注射兩到四次基因編輯的免疫細胞。
他們並不是唯一計劃在人類身上使用 CRISPR 的國家——美國有一個類似的試驗對抗各種癌症的工作正在進行中,計劃於 2017 年初開始,並已資助者Napster 億萬富翁肖恩帕克。
而中國還有另一個三項臨床試驗計劃於 2017 年 3 月進行,將研究 CRISPR 在膀胱癌、前列腺癌和腎細胞癌中的應用,儘管他們尚未獲得這些癌症的資金和倫理批准。
所有這些活動讓專家們相信,我們正處於中美之間一場新的生物醫學競賽之中——就像太空競賽一樣,但這次的目標是高效的基因編輯。
賓州大學免疫治療師、明年美國 CRISPR 試驗的科學顧問卡爾·瓊 (Carl June) 表示:“我認為這將引發‘人造衛星 2.0’,一場中美之間生物醫學進展的對決。”告訴自然。
“[這]很重要,因為競爭通常會改善最終產品。”
其他癌症研究人員對這項進展感到興奮,儘管單獨去除、用 CRISPR 編輯和培養患者細胞的密集過程是否值得最終結果還有待觀察。
中國的首次試驗將主要集中在弄清楚該技術的安全性,但希望在接下來的幾個月裡我們也能夠了解該技術是否有效。
不管怎樣,我們現在能夠如此輕鬆地編輯人們的基因,這對於個人化醫療來說是一個巨大的進步。
哥倫比亞大學醫學中心的 Naiyer Rizvi(未參與這項研究)表示:“能夠做到這一點的技術令人難以置信。”告訴自然。
中國的試驗仍處於早期階段,尚未在同行評審期刊上發表任何內容。 但我們將密切關注結果。