下個月,中國研究人員將使用革命性的技術編輯成年人 DNACRISPR/Cas-9 工具,俗稱,這在世上尚屬首次。
研究人員將嘗試從肺細胞中切除有缺陷的DNA對所有其他常規治療均無效的患者。
中國科學家先前曾在無法存活的人類胚胎上使用CRISPR,運氣不好但這是世界上任何地方的研究人員第一次使用該工具編輯成年人的 DNA。
如果成功,人們希望它可以帶來進一步的 CRISPR 治療——CRISPR/Cas-9 允許研究人員在細胞中有效地剪切和粘貼 DNA,並且在動物中,它已經已被證明可以治療遺傳疾病例如杜氏肌肉營養不良症。
新的試驗將於下個月在四川大學華西醫院開始,根據自然,並將涉及已經接受過化療和放療的患者——換句話說,他們已經別無選擇。
在過去,科學家髮話了圍繞著使用 CRISPR 的倫理問題,CRISPR 能夠引起精子和卵細胞的基因變化,並且可以遺傳給後代。
也有人擔心這可能會導致「設計師」嬰兒的發展- 父母挑選並選擇某些特徵寫入孩子的 DNA 中。
但值得注意的是,中國的這項新研究只會編輯患者的免疫系統 T 細胞,不會影響可以遺傳給後代的配子細胞。
換句話說,CRISPR所做的改變將僅限於參與試驗的患者——具體數字尚未揭露。
不過,我們確實知道這個過程將涉及什麼。
在試驗中,中國科學家將從患者的血液中提取T細胞,並從患者的DNA中刪除產生PD-1蛋白的基因,該蛋白可阻止T細胞靶向並殺死癌細胞。
然後,團隊將在實驗室中繁殖這些經過 CRISPR 修飾的新 T 細胞,然後將它們注射回患者體內以淹沒他們的免疫系統。
假設認為,當 PD-1 受到抑制時,T 細胞將能夠自然地追蹤並消滅肺癌細胞。
雖然 CRISPR/Cas-9 也能夠將新的 DNA 插入細胞的基因組中,但在這項研究中,遺傳訊息只會被刪除,而不是添加。
這與已經進行的免疫治療研究類似。世界各地常見- 研究人員提取免疫細胞,進行基因改造,然後將其重新植入患者體內。 事實上,基因編輯已經拯救了一名患有「無法治癒」白血病的女孩的生命。
但本例的不同之處在於 CRISPR 的使用,它非常簡單且用途廣泛。
過去,科學家需要花費數年時間才能開發出合適的分子「剪刀」來切除特定基因,而 CRISPR 只需要進行編程,然後就可以對基因組的任何部分起作用,無需昂貴的開發成本。
上個月,美國國立衛生研究院 (NIH)在各州批准了類似的試驗- 儘管美國的研究還將添加一個額外的基因來幫助對抗三種類型的癌症:黑色素瘤、肉瘤和骨髓瘤。
這項研究最早可能在今年開始,但如果報告有任何進展的話,中國將是第一個在人類身上嘗試這種極其強大的工具的國家。
我們迫不及待地想看看接下來會發生什麼。