（梅萊蒂奧斯·維拉斯/iStock）
您以前聽過：有潛力讓我們的生活變得更好。 但首先，我們必須給它一個機會。
12 月，基因編輯公司 CRISPR Therapeutics宣佈建立合作夥伴關係與生物技術公司 Vertex 合作開發CTX001，世界上第一個基於基因的治療鐮狀細胞疾病（SCD）。
現在，美國食品藥物管理局 (FDA) 拒絕了這些公司提出的繼續推進的請求。早期試驗CTX001在成年志願者中的應用，對該申請進行「臨床擱置」。
根據 CRISPR 療法新聞稿，FDA 在批准人類 CRISPR 研究之前有「某些問題」需要解決。
該公司似乎正在等待有關這些問題的更多信息，並計劃“迅速”解決這些問題。
SCD 是一種遺傳性血液疾病，紅血球中一種稱為血紅蛋白的蛋白質無法以應有的方式將氧氣輸送到全身。 這可能會導致一系列健康問題，從慢性疼痛到失明再到中風。
當我們出生時，我們的血液中含有不同版本的血紅蛋白，稱為胎兒血紅蛋白 (HbF)。
通常，成人血紅素會在出生後取代 HbF，但有時 HbF 會在成年後一直保留在血液中。 當這種情況發生在患有 SCD 的人身上時，可能會減輕症狀的嚴重程度。
CTX001旨在患者身上複製這種罕見的自然現象。 治療的第一步是從患者身上提取細胞。 然後，研究人員在實驗室中對細胞進行基因編輯，以產生大量的 HbF。
最後，他們將這些細胞重新引入患者體內，在那裡它們產生 HbF 水平更高的新紅血球。
實驗室結果至少足以讓研究人員轉向人體研究。 但在他們獲得繼續進行人類 CRISPR 研究之前，我們無法確定 CTX001 是否會如預期發揮作用。
如果這項試驗繼續進行，將不會是 CRISPR 首次在人體中進行測試——第一次嘗試是在2016年中國。
但這次審判將是在美國進行的首批審判之一，因為麻省理工科技評論報告（其他幾個項目，包括一些用於治療 SCD 的項目，也在向前推進，目前尚不清楚哪個小組將首先到達那裡）。
希望 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 能以增強治療信心的方式回答 FDA 的問題。
雖然我們確實正在透過人類基因編輯探索未知領域，並且需要謹慎行事，目前有數百萬人患有 SCD。 CRISPR 可能會提供一種改變生活的治療方法。
問題是我們在嘗試之前無法確定。
