使用乾細胞,科學家設計了神經元,該神經元提供了研究自閉症發展的第一個人類細胞模型。
幹細胞來自患有RETT綜合徵的成年患者,這是一種類似於自閉症的嚴重發育障礙。
研究研究員Alysson R. Muotri說,研究人員試圖從這些細胞中製造神經元,因為“如果我們能理解極端情況,我們可以理解所有其他細胞”。
現在,研究人員可以使用細胞模型測試藥物和療法來研究它們如何影響自閉症,穆特里說。
Muotri說,通常很難在動物中測試自閉症治療,因為很難看到該疾病的物理表現研究人員無法觀察到社交互動和溝通受損是人類疾病的標誌。到目前為止,唯一的解決方案是直接在人類中進行藥物測試。
他說:“現在,我們提出這一點,在去人類之前,我們在細胞中進行測試。”
為了創建細胞,來自大學和加利福尼亞州Salk生物學研究所的研究人員從RETT綜合徵患者中吸收了細胞,並將其轉化為類似於胚胎幹細胞的細胞,稱為誘導多能幹細胞。
在實驗室菜餚中,研究人員將乾細胞變成神經元,這些神經元是構成神經系統核心的信號細胞。
但是,與健康人的神經元相比,這些神經元顯示出一些異常。它們比健康的神經元小,發出其他神經元的突觸較少,並顯示出其他溝通失敗的跡象所有的RETT綜合徵跡象。
當細胞是用藥物治療糾正了小鼠的自閉症症狀,神經元中的異常是逆轉的。
穆特里說:“我們不知道我們在那裡使用的藥物確實可以[在人類中]起作用,但是至少有原則證明神經元不會永遠鎖定在這種狀態下。”
因為孩子在6至18個月大之前不經常患上Rett綜合徵,所以發現表明可能有機會窗口疾病發生之前他說,對於早期診斷和預防療法,他說。
現在,研究人員正在尋找可以針對自閉症患者神經元的更具體的藥物。 Muotri和他的同事現在正在努力從零星的兒童中得出乾細胞自閉症,這是自閉症僅在兒童中發現的,但在父母中不發現。
這項研究將於明天(11月12日)在Cell雜誌上發表。