博士Subha Raman，心髒病學家俄亥俄州立大學韋克斯納醫學中心，為現場科學貢獻了這篇文章專家聲音：專家和見解。
患有Duchenne肌營養不良症或DMD的患者患有遺傳疾病，人體不會產生肌營養不良蛋白，這是一種有助於保持肌肉細胞完整的蛋白質 - 因此，該病情會導致肌肉迅速分解和弱化。由於心臟中的肌肉受損，因此大多數DMD患者僅存活到20多歲或30多歲後會遭受心力衰竭。
現在，在一個學習發表在柳葉刀神經病學，我和我的同事找到了希望的新原因。我們發現，多年來使用的一對心臟藥物（一起使用）似乎在減慢心臟損傷方面特別有效。
舊藥物，新治療
As a cardiologist and professor at The Ohio State University Wexner Medical Center, I partnered with a team of DMD experts from around the nation in a clinical trial that tested the combination of eplerenone (an aldosterone antagonist that serves as a potassium-sparing diuretic) and either a angiotensin-converting-enzyme (ACE) inhibitor or an angiotensin receptor blocker (ARB). ACE抑製劑和ARB有助於放鬆血管，使心臟更容易泵入血液。 [超越蔬菜和運動：您的心臟健康的5種令人驚訝的方法這是給出的
我們基於以前的實驗室發現，表明藥物的這種組合減少了肌肉損傷和DMD小鼠的心臟功能。在這項人類試驗中，我們招募了42名患有DMD的男孩，他們通過心臟磁共振成像顯示了早期心肌損害的證據。 （DMD位於X染色體上，主要影響男性，因為女性有兩個X染色體副本，並且很少顯示該疾病的跡象。）
在一項雙盲研究中，男孩被隨機分配每天接受安慰劑或eplerenone的每日25毫克藥。所有患者繼續接受ACE或ARB，並留在其醫生的照顧下。
12個月後，接受eplerenone治療的組報告的左心室功能下降明顯少於安慰劑中的患者。結果表明，至少需要進行六個月的治療才能意識到這一點。
早期預防，更長的壽命
這些發現令人鼓舞。我們認為這項研究提供了支持這些隨時使用這些可用藥物的證據。
我們知道在DMD患者中出現警告信號，然後在並發症之前充血性心力衰竭發生心律不齊。通過影響心臟功能的最早可檢測到的變化，我們希望通過對這些患者的長期隨訪會看到更大的好處。減慢心髒病的進展應轉化為壽命更長的壽命，並改善受影響的個體及其家人的生活質量。
我們的研究的靈感來自賓夕法尼亞州匹茲堡的26歲Ryan Ballou。他是一個與DMD的年輕人，他和父親一起開始Ballouskies提高肌肉營養不良患者心髒病研究的認識和資金。 Ballouskies是這項臨床研究的主要財務支持者 - 由於他們的支持，這項研究的進展要快得多。
我們的團隊涉及來自哥倫布全國兒童醫院，基督醫院心臟和血管中心的研究人員，以及俄亥俄州的辛辛那提兒童醫院醫療中心，加利福尼亞大學洛杉磯分校（加州大學洛杉磯分校）和馬里蘭州大學 - 以及我們的下一個基於這些結果建立這些結果的試驗。
該試驗將測試與DMD患者組合心臟失敗藥物的好處，而不需要基線心臟肌肉損傷才能開始治療。我們將在美國四個地點註冊患者：俄亥俄州立大學的韋克斯納醫療中心/全國兒童醫院，加州大學洛杉磯分校，科羅拉多大學和猶他大學。
儘管仍然無法治愈DMD，但科學發現是像我的團隊和同齡人一樣有前途治療的領導研究人員。神經肌肉疾病的醫學知識正在拓寬，患有Duchenne肌肉營養不良的兒童和成年人的生活更長，壽命更飽滿。
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