
本文最初發表在對話。該出版物將本文貢獻給現場科學的專家聲音:專家和見解。
本月初的一群領先的生物學家要求停止使用對人類的強大新基因編輯技術。該方法以CRISPR的縮寫為CRISPR所知,可以精確地編輯針對目標性狀的基因,這可以傳遞給子孫後代。
有了這個解釋器,我們將研究這種技術的來源,其潛力以及它提出的一些問題。
手術精度
CRISPR代表定期間隔短的短文重複群,這是細菌用來抵禦有害感染的天然防禦系統的名稱。
細菌被其他微生物感染,稱為噬菌體,或噬菌體。由加利福尼亞大學伯克利分校的杜德納(Doudna)和瑞典Umeå大學的Charpentier博士領導的兩個研究小組在2010年左右闡明了該機制的複雜細節。
CRISPR系統識別出外國入侵者的DNA的特定模式,並通過將入侵者的DNA切成碎片來分解它們。細菌靶向特定的DNA和裂解的方式使科學家在其他應用中具有潛力。
2013年,兩個研究小組由馬薩諸塞州科技研究所的張博士領導,哈佛大學教堂博士成功地修改了這種基本機制,並將其變成了一個強大的工具,現在可以在任何所需的位置切割人類基因組DNA。
在特定位置切割DNA或基因的能力是修改基因組結構的基本要求。可以在切割位點周圍的DNA中進行變化,從而改變所得細胞或生物的生物學特徵。它相當於手術激光刀,該刀可以使外科醫生切出精確有缺陷的身體部位,並用新的或修復的刀片替換它們。
長期以來,科學家一直在尋求這種生物細胞的基因組編輯工具。另外兩種稱為鋅指核酸酶和塔倫(轉錄激活劑樣效應核酸酶)可用於達到相同的結果。但是,CRISPR技術更容易生成和操縱。這意味著大多數生物學研究實驗室都可以進行CRISPR實驗。
結果,CRISPR技術已被全世界的科學家迅速採用,並將其投入了各種測試。已證明它在大多數實驗生物的基因組編輯中有效,包括源自昆蟲,植物,魚類,小鼠,猴子和人類的細胞。
在短時間內,如此廣泛的成功意味著我們已經到達了一個新的基因組編輯時代,這有望在生物醫學研究中快節奏發展,這將為各種人類疾病帶來新的治療療法。
CRISPR技術為科學家提供了一種新穎的工具,可以解決以前難以解決的一些最根本的問題。
例如,整個人類基因組DNA序列已經被解密了很多年,但是嵌入在DNA片段上的大多數信息在很大程度上是未知的。現在,CRISPR技術使科學家能夠研究這些基因功能。通過消除或替換特定的DNA片段並觀察所得細胞中的後果,我們現在可以將特定的DNA片段與其生物學功能聯繫起來。
最近,使用CRISPR技術成功地產生了具有所需基因組改變的細胞,甚至具有所需的基因組改變的動物。事實證明,這在各種生物醫學研究中都非常有價值,例如了解特定DNA變化和人類疾病之間的因果關係。以這種方式研究DNA還闡明了疾病如何發展並為開發消除特定疾病症狀的新藥提供見解的機制。
在醫學科學中具有深遠的影響,許多生物技術和製藥公司現在已許可CRISPR技術開發商業產品。
例如,一家生物技術公司Editas Medicine成立於2013年,其特定目標是為使用CRISPR技術的遺傳性人類疾病創建治療方法。
但是,通過FDA批准,使用CRISPR技術源自CRISPR技術的產品尚未進入市場。
呼籲道德準則
利用CRISPR技術,科學家現在可以通過操縱生殖細胞和受精卵或胚胎來改變包括人類在內的整個生物的基因組組成。然後,這些特殊的遺傳特徵被世代相傳。這使人們希望治愈引起各種遺傳性人類疾病的遺傳缺陷,例如囊性纖維化,血友病,鐮狀細胞貧血,唐氏綜合症等。
與當前通過引入校正或功能基因暫時修復細胞或器官的基因治療方法不同,CRISPR技術有望糾正生殖細胞中的缺陷,從而產生不含缺陷基因的後代。換句話說,它可以消除遺傳性人類疾病的根本原因。
因此,從理論上講,人們認為有利的遺傳特徵,例如更高的智力,更好的身體外觀和壽命,也可以通過CRISPR介導的生殖細胞修飾引入個人的基因組中。
但是,科學家尚未完全了解編輯人類基因組的所有可能副作用。也是如此,沒有明確的法律來規範這種嘗試。
這就是為什麼該領域的著名科學家團體有最近發起的電話用於對生殖細胞進行這種修飾的道德準則。擔心不受控制的做法可能會帶來不可預見的災難性結果。
該準則要求強烈勸阻任何嘗試在人類中為臨床應用的基因組修飾的嘗試,直到科學和政府組織之間廣泛討論了此類操作的社會,環境和道德意義。
毫無疑問,在精心草擬和廣泛接受的規則的指導下,令人興奮和革命性的CRISPR技術將很好地為人類的福祉提供服務。
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