科學家推出了著名基因編輯工具的新版本，一種可以暫時「暫停」特定基因而不是永久關閉它的基因。
CRISPR 革命始於 2012 年，當時珍妮佛·杜德納和艾曼紐·查彭蒂埃- 現在- 發表了他們的發現新的基因編輯技術比之前嘗試過的任何方法都更準確、更有效率。 CRISPR 從此改變了基因研究，最近被對於患有血液疾病的人。
最初的 CRISPR 系統的工作原理是識別 DNA 的特定序列，然後切割 DNA 鏈的該部分，從而有效地永久關閉該基因。不幸的是，這種技術存在風險，例如「脫靶」切割會切入錯誤的基因。
然而現在，立陶宛維爾紐斯大學的研究人員推出了一種新的、更通用的遺傳工具包，稱為 IV-A 型 CRISPR 系統。 10 月 29 日發表在期刊上的一項研究對此進行了描述，該系統以一種無常的方式使基因失活，使研究人員能夠更好地控制基因活動。
IV-A 型 CRISPR 系統不會切割 DNA。 「IV-A 型系統的分子活性確實獨一無二，」資深研究作者派崔克·波什維爾紐斯大學遺傳學研究員兼教授在一封電子郵件中告訴《生活科學》。 「大多數其他CRISPR 系統…一旦找到一個基因，就會切割它，僅此而已！相比之下，IV-A 型系統持續作用於感興趣的基因，有效地按摩其DNA，如果你願意的話。
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IV-A型系統是，並在多種的 ，科學家報告了該系統的一般運作方式。在他們的新研究中，Pausch 和他的同事揭示了 IV-A 型 CRISPR 系統中分子的詳細結構。他們使用冷凍電子顯微鏡，這是一種用電子轟擊冷凍蛋白質以創建分子 3D 影像的技術。
研究人員表明，透過解開DNA的雙螺旋，IV-A型系統可以穩定但可逆地抑制基因的活性，而無需切割其DNA。
「這項技術的強大之處在於它可以在不改變 DNA 序列的情況下沉默基因表達，」瑞安傑克遜猶他州立大學的生物化學家並沒有參與這項研究，他在一封電子郵件中告訴《生活科學》。 “這種策略在研究實驗室中特別有用，科學家可能希望暫時沉默表達，然後重新打開表達以觀察結果。”
波許說，他們的研究為該系統的未來迭代奠定了基礎。 「我們描述了這項活動背後的分子過程，使我們能夠使該系統適應下一代基因組編輯應用，」他說。論文中所描述的系統使用一類酵素來解旋 DNA，但也可以使用不同的酵素。例如，有些酵素可以調整表觀遺傳學影響給定基因，是指影響基因活性而不改變其 DNA 序列的因素。
該系統還可以沉默遠離原始 DNA 目標序列的基因。這是因為研究人員使用了一種名為 DinG 的酶，它能夠解開 DNA 雙螺旋，然後沿著 DNA 鏈移動。
傑克遜指出，「這種『長距離』沉默機制不同於其他依賴於與要沉默的序列直接相互作用的現有方法。這樣的工具可以幫助科學家更好地理解控制基因活性的複雜方式。」 。
未來，Pausch 和他的同事希望填補更多關於該系統如何運作的缺失細節，特別是 CRISPR 和酶分子在抑制基因時如何改變形狀。在此之後，團隊希望開始探索該技術的潛在治療應用。
他們看到該系統應用於醫學的一種方式是作為下一代基因組編輯器的平台。這些編輯器可以直接編輯 DNA 代碼中的一對字母；暫時增加或減少特定基因的表達；或編輯“表觀基因組。以及農業方面提高產量或減少食物浪費。
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