正在進行中臨床試驗，研究人員正在測試是否只有一種新的基因療法可能有效治療人類免疫缺陷病毒（愛滋病）感染在人類中是安全的。
該療法名為EBT-101，涉及使用CRISPR-CAS9基因編輯治療艾滋病毒。自從動物模型中已經研究了這種潛在的治療策略CRISPR-CAS9的開發然而，在2012年。這是人類第一次對艾滋病毒進行這種基因編輯治療。這試用的最新數據建議EBT-101在測試的劑量下是安全的，但我們還不知道它是否可以治愈艾滋病毒。
根據聯合國艾滋病毒/艾滋病計劃（UNAID），全球約有3900萬人在2022年患有艾滋病毒，當年大約有63萬與艾滋病有關的死亡，使艾滋病毒持續成為公共衛生負擔。沒有疫苗或易於獲得的艾滋病毒治療方法，儘管少數人有效地治癒了通過密集的干細胞移植。
EBT-101試驗“是該技術的發展，以治療包括艾滋病毒在內的人類疾病和感染的發展，”托馬斯·霍普不參與這項工作的西北大學的細胞和發育生物學教授，他在一封電子郵件中告訴Live Science。
但是，有一天我們可以使用CRISPR治療艾滋病毒的可能性有多大？
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CRISPR（理論上）如何治愈艾滋病毒
HIV感染通常用於抵抗病毒宿主感染的免疫細胞。該病毒使用免疫細胞的機械插入自己的脫氧核糖核酸進入宿主的基因組，使病毒複製。如果未治療艾滋病毒感染，則可能導致獲得的免疫缺陷綜合徵（AIDS），這會導致嚴重削弱的免疫系統，並使受感染的人非常容易受到其他感染，癌症和早期死亡的影響。
組合抗逆轉錄病毒療法（CART）是HIV治療中的中流tay柱，因此限制了病毒的複制，因此延長人們的生活到近正常的長度和減少他們傳播艾滋病毒的機會。但是，這些療法必須一生，無法治愈。
“艾滋病毒治療中現有的挑戰在於病毒在人類細胞內產生彈性的遺傳儲存庫，”Elena Herrera Rarrillo阿姆斯特丹大學醫學中心的傳染病副教授告訴Live Science。 Herrera-Carrillo的實驗室專注於使用CRISPR來編輯植物儲藏的細胞，儘管持續進行了購物車治療。這種現像被稱為“潛在艾滋病毒”，並且當病毒感染一種稱為CD4+記憶T細胞的免疫細胞時發生，幾十年來可以持續。
手推車療法可以抑制病毒複製，但是如果中斷治療方法，“休眠的病毒可能會重新激活，可以使治愈難以捉摸，”埃雷拉·卡拉里洛（Herrera-Carrillo）告訴Live Science。
CRISPR通過靶向和切割DNA的特定序列從基因組中起作用； “指南”將CRISPR的著名“分子剪刀”帶到了靶向基因。這要么停用基因，要么允許將其除去並交換以不同的DNA。研究小組認為，該策略可以有效地消除潛在的HIV感染，因為它可以靶向嵌入基因組中的病毒DNA，而不僅僅是停止複制。
使用CRISPR進行艾滋病毒基因療法已經在幾項試管研究中表現出了希望，這是2020年的評論臨床調查雜誌筆記。各個小組一直在努力將測試管的療法帶到人類患者，這將我們帶到了EBT-101。
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關於EBT-101
根據最近的演講在布魯塞爾歐洲基因和細胞治療學會的年度會議上，EBT-101使用多個指南來靶向基因組中的多個地點，並剪斷出大量的延伸性HIV DNA。這阻止了艾滋病毒複製。
Kamel Kunnel，神經病毒學和基因編輯教授，坦普爾大學的聯合創始人切除生物治療學，已經與該公司合作開發EBT-101已有十年了。2020年 和2023，哈利裡（Khalili）和他的團隊發表了報導，該報告表明，EBT-100的EBT-100是EBT-101的前身，在受感染的靈長類動物中安全靶向和刪除了HIV DNA。
現在，他們正在測試人類中的EBT-101靶向策略早期臨床試驗這主要關注治療的安全性。三名治療患者的初始結果沒有毒性作用或嚴重的不良事件。目前，所有患者的HIV都被購物車抑制。
霍普說：“最初的安全結果是有希望的，因為迄今為止尚未觀察到不利的結果。”他補充說：“但是需要更多的時間來確定，因為遺傳脫靶突變可能需要數年的時間才能體現出並發症。”
CRISPR的非目標效應是指CRISPR分子在針對性的位置以外的其他位點改變DNA。這些意外的狙擊長期以來一直是研究CRISPR治療的研究人員的擔憂，因此它們會在EBT-101中值得關注，尤其是自治療以來靶向基因組中的多個位點。
此外，專家告訴Live Science，即使正在進行的試驗暗示該療法具有積極的安全性，我們仍然不知道一種劑量是否可以有效地靶向潛在的HIV細胞，以及它是否可以控制人類的HIV。
埃雷拉·卡里洛（Herrera-Carrillo）說：“謹慎對待這一點至關重要。” “儘管對正確軌道的樂觀態度是有道理的，但必須認識到仍然需要完成的實質性工作很重要。”
臨床試驗將接下來測試額外的EBT-101劑量以確保安全性，然後確定該病毒在將患者被拒絕時是否受到抑制。購物車治療在艾滋病毒複製時會抽動制動器，因此確定潛在細胞庫是否已被禁用的唯一方法是暫時抬起那些制動器。
需要對HIV治療的中斷來確定患者是否處於緩解狀態（就像少數艾滋病毒治癒的人一樣），但總的來說有目的的治療中斷已辯論由於它們的固有風險。
按照這些測試，EBT-101試驗參與者將參加長期隨訪研究初始劑量後的15年以檢查長期不良影響。因此數據正在途中，但需要數年才能到達。
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