科幻小說和電影加塔卡不再對基因工程人的人類有所壟斷。有關編輯人類基因組的真實研究腳本現在出現在科學和醫學期刊中。但是評論混合在一起。
在加塔卡，幾乎每個人都經過基因改變，調整了它們的DNA以防止疾病，增強智力並使它們看起來不錯。如今，只有接受基因療法治療的人具有基因設計的DNA。但是強大的新基因編輯工具可以擴大DNA改變的範圍，永遠改變人類的遺傳命運。
並非每個人都認為科學家應該發揮這種力量。辯論是中國廣州的孫子森大學的科學家的一份報告，該大學編輯了被施肥的人卵中的基因，稱為Zygotes。該團隊使用了稱為CRISPR/CAS9系統的新基因編輯技術。該技術可以精確地消除引起疾病的突變，並用健康的DNA替換。 CRISPR/CAS9已在人類的干細胞和癌細胞中編輯了DNA。研究人員還將分子部署給了其他動物，包括小鼠和猴子（SN在線：3/31/14;SN：3/8/14，p。 7）。但是它從來沒有被用來改變人類胚胎。
前沿
科學家已將被稱為CRISPR/CAS9的細菌自衛系統重新配置為精確的基因編輯工具。
這是它的工作方式：
1。指導RNA將Cas9切割酶切割到細胞核中DNA上的特定位置。
2。 cas9鎖定在DNA上並解開它，從而使指南RNA與DNA的靶向部分配對。
3。 CAS9剪斷DNA，在兩條鏈中都有一個斷裂。
4。細胞使用注入細胞中的一塊單鏈DNA修復斷裂。
圖片來源：E。 Otwell
團隊的結果，報告4月18日蛋白質和細胞，因為他們的實驗改變了人類種系組織，因此引發了一系列頭條新聞（SN在線：4/23/15）。儘管大多數人認為在成熟身體或細胞中修復有缺陷的基因是正確的，但要修補生殖線（產生這些生殖細胞的雞蛋，精子或組織），跨越許多人的道德線。種系變化可以傳遞給子孫後代，批評者擔心允許基因工程糾正種系組織中的疾病可能為創造設計師的嬰兒或其他將永遠存在的虐待行為鋪平道路。
“您如何在治療和增強之間劃出清晰，有意義的界限？”加利福尼亞州伯克利遺傳與社會中心執行主任Marcy Darnovsky Ponders Marcy Darnovsky。大約40個國家禁止或限制這種繼承的DNA修改。
關於人類種系編輯實驗的謠言促使科學家於1月在加利福尼亞州納帕聚集。那裡的討論導致兩個小組發表建議。一組報告3月26日自然，呼籲科學家“同意不要修改人類生殖細胞的DNA”，包括中國研究中使用的不可生存的合子。第二組，寫作在科學4月3日，呼籲暫停人類種系工程的臨床使用，但不再說該技術不應在研究中使用。這些研究人員說，儘管CRISPR技術仍然太原始，無法在患者中安全使用，但需要進一步的研究來改善它。但是那些在自然不同意。
“是否有任何需要……修改人類生殖系的治療用途？我們認為沒有任何治療用途，”加利福尼亞州里士滿的Sangamo Biosciences總裁Edward Lanphier說：“修改細菌線正在越過我們星球上大多數國家都不適合穿越的種系。”
他說，如果永遠不會允許種系編輯，則沒有理由使用人類胚胎或生殖細胞進行研究。 Sangamo Biosciences正在開髮用於在體細胞中使用的基因編輯工具，這種生殖線編輯可能不需要這種方法。蘭菲爾否認財務利益在反對種系編輯中發揮作用。
包括哈佛大學遺傳學家喬治教堂在內的其他研究人員認為，對於某些罕見的遺傳疾病的人來說，種系編輯很可能是唯一的解決方案。教堂說：“人們想要的是安全性和功效。” “如果您禁止旨在提高安全性和功效的實驗，我們將永遠不會到達那裡。”
合子實驗無疑表明CRISPR技術尚未準備好日常使用。研究人員試圖編輯beta globin，或HBB，基因。該基因的突變引起遺傳性血液疾病β-甲性甲性疾病。 CRISPR/CAS9分子經過精心設計HBB並將其切割在一塊單鏈DNA可以治愈破裂的地方，創建一個沒有突變的基因的副本。該策略僅在研究人員試圖編輯的86個胚胎中成功成功。那些編輯的胚胎包含細胞的混合物，其中一些與編輯的基因，有些沒有細胞。
在另外七個胚胎中，HBB使用附近修復基因切割HBD基因而不是單鏈DNA。研究人員還發現，分子剪刀剝離了研究人員從未打算接觸的其他基因。
研究人員寫道：“綜上所述，我們的工作強調了迫切的需求，以進一步提高CRISPR/CAS9平台的忠誠度和特異性，這是任何臨床應用的先決條件。”
教會認為，中國研究人員沒有越過道德路線。 “他們試圖在道德問題上列入I和Cross T。”例如，Zygotes無法發展為一個人：它們有三套染色體，在實驗室菜餚中被兩個精子施肥。
達諾夫斯基說，生殖細胞是否可行。她反對所有類型的人類種系修改，包括2月在英國批准的防止線粒體疾病的程序。英國禁止所有其他種系編輯。
線粒體是在細胞中流出能量的發電廠，每個發電廠都帶有一個含有細胞器功能所需基因的DNA圓圈。母親通過卵將線粒體傳遞到後代。全世界約有5,000名嬰兒出生時具有導致疾病的線粒體DNA突變，尤其是在肌肉，心臟和大腦等能量刺激器官中。
可以使用稱為線粒體替代療法的種系編輯方法來規避此類疾病（SN：11/17/12，p。 5）。在俄勒岡州健康與科學大學科學家開創的程序中，研究人員首先摘下了核心，其中大部分使人的遺傳說明都是存儲的，這些遺傳指示是從攜帶突變體線粒體的女性的雞蛋中存儲的。然後將核插入含有健康線粒體的供體卵中。轉會將與三個父母產生一個人；他們的大多數基因都從母親和父親那裡繼承，並帶有匿名供體的線粒體DNA。通過該技術生產的第一批嬰兒可能明年在英國出生。
另一種新的基因編輯技術可以通過專門破壞養育疾病的線粒體來消除使用供體卵的需求，這是加利福尼亞州拉霍亞的Salk生物學研究所的研究人員。報告4月23日細胞 （SN在線：4/23/15）。
達諾夫斯基說，當替代品已經存在時，不應嘗試這種未經證實的技術，例如通過體外受精和丟棄可能發展疾病的胚胎篩查胚胎。
斯坦福大學的分子生物學家馬修·波特斯（Matthew Porteus）說，但是禁止改變基因組的技術可能會使人們患有遺傳疾病，而整個社會則可能使斯坦福大學的分子生物學家Matthew Porteus說。
他說，種系編輯的替代方案是他們自己的道德難題。胚胎的基因測試可能需要創建十幾個或更多的胚胎，然後才能找到一種不帶這種疾病的胚胎。其餘的胚胎將被破壞。許多人認為這一前景在道德上值得懷疑。
但這並不主張滑入加塔卡遺傳修飾成為強制性的領土。 Porteus說：“如果我們到達那裡，我們真的搞砸了。”
