虽小但有前途美国的一项研究表明，一种有 100 年历史的药物苏拉明可以显着改善以下症状：（）在儿童中。
这是我们第一次如此接近拥有一种可以治疗自闭症谱系障碍症状的药物。 虽然父母还不能向医生寻求这种治疗（稍后会详细介绍），但试验结果可能会成为我们思考问题的一个巨大转折点。
大约每 160 名儿童中就有 1 人据估计，全世界都有自闭症谱系障碍患者，尽管症状的严重程度差别很大。 科学家们仍在努力绘制精确的图像遗传和环境的可能导致自闭症的因素的综合。
加州大学圣地亚哥分校医学院的罗伯特·纳维奥克斯认为，自闭症症状可能是由代谢功能障碍引起的，导致大脑、肠道和免疫系统之间在细胞水平上的沟通中断。
他将这种功能障碍归因于“细胞危险反应”假说，指出细胞对损伤或压力的正常反应有时会“陷入困境”，并导致异常行为，从而导致慢性疾病。
“当这种情况发生在儿童早期发育期间时，它会导致自闭症和许多其他慢性儿童疾病，”纳维奥说。
这种异常的细胞危险反应可以通过以下方式维持：嘌呤能信号传导- 涉及腺苷和 ATP 等分子的细胞通讯过程。
为了检验这个假设纳维奥克斯和他的团队转向了药物苏拉明，这是一种已知的“抗嘌呤能药物”——一种可以抑制嘌呤能信号传导的分子。
苏拉明自 1916 年以来就已出现，用于治疗寄生虫病非洲锥虫病（昏睡病）。
第一个有希望的结果出现在临床前小鼠研究中，当时研究人员成功逆转自闭症样症状单剂量的药物。 这些研究为首次人体试验铺平了道路，结果现已出炉。
这项试点研究是双盲和安慰剂对照的，涉及 10 名年龄在 5-14 岁、被诊断为自闭症谱系障碍 (ASD) 的男孩，每个人都接受单剂量的苏拉明或。
接受该药物的所有五个男孩在短短 7 天内都表现出症状的稳步改善，而安慰剂组则没有任何变化。
这些男孩根据年龄、智商和自闭症严重程度进行配对，这意味着每个接受药物的参与者都可以与接受安慰剂的非常相似的参与者进行比较。
尽管个体之间存在巨大差异，但自闭症谱系人群共享一组核心功能- 社交互动和沟通困难，以及重复、受限的行为和兴趣。
研究人员使用标准化评估来衡量治疗前、治疗期间和治疗后的这些核心特征。 此外，父母（不知道孩子是否接受了药物）也报告了行为、语言、发展目标和社交互动的改善。
这包括四个方面中两个的一些真正令人惊讶的变化非语言参与者。
“接受苏拉明治疗的 6 岁和 14 岁儿童在单次苏拉明输注大约一周后说出了人生中的第一句话。”纳维奥说。
“在接受安慰剂的儿童中，这种情况都没有发生。”
不幸的是，这些改善只是暂时的——随着药物在六周内逐渐离开他们的系统，症状的严重程度又回来了，参与家庭已被警告。
但除了症状的显着改善之外，对研究人员来说最重要的是，积极的结果进一步支持了代谢功能障碍导致自闭症的假设，并且这种功能障碍是可以治疗的。
“在总结研究的设计和结果后，我们得出的结论是，要么由于研究规模小，结果是错误的，要么它们是一个重要的进步，”纳维奥说。
“直到结果可以在更大规模的研究中得到重复之前，我们才会知道具体是什么。”
需要明确的是，现阶段苏拉明还不是一种市售药物，在美国，它甚至没有被批准用于任何治疗用途。
研究人员再怎么强调也不为过那个人一定不在家中进行实验，无论这些初步结果看起来多么有希望：
“苏拉明未获批准用于治疗自闭症。与许多静脉注射药物一样，如果未经培训的人员以错误的剂量和时间表施用不当，没有仔细测量药物水平和监测毒性，苏拉明可能会造成伤害。
小心需要数年时间在多个地点学习如何安全地使用低剂量苏拉明治疗自闭症，并确定药物间相互作用和目前无法预测的罕见副作用。 我们强烈警告不要未经授权使用苏拉明。”
同样重要的是要强调样本量有多小，因此现在需要的是大规模试验来潜在地证实这些初步发现，并调查潜在的风险和副作用，以及苏拉明是否可以长期使用。
“我们计划在未来五年内进行五项额外的研究，以收集 FDA 决定批准苏拉明治疗自闭症所需的所有数据，”纳维奥说。
他还指出，即使苏拉明本身并不是治疗自闭症谱系障碍症状的正确方法，这些初步结果可能会激发人们对开发新的抗嘌呤能药物的兴趣。
我们迫不及待地想看看更大规模的试验将带我们走向何方——希望这只是许多有希望的结果中的第一个。
该审判发表于临床和转化神经病学年鉴。
