使用备受吹捧的/Cas9基因编辑方法，科学家展示了如何编辑从人类免疫细胞 DNA 中分离出来，这样做也可以防止未经编辑的细胞的再次感染。
如果您还没有听说过CRISPR/Cas9基因编辑技术在此之前，准备好在 2016 年听到更多有关它的信息，因为它将彻底改变我们调查和治疗遗传疾病根本原因的方式。 它使科学家能够缩小特定基因的范围，并剪切和粘贴部分 DNA 以改变其功能。
英国研究人员正在研究 CRISPR/Cas9最近已获得批准用于人类胚胎，以便他们能够找出提高试管婴儿成功率并减少流产的方法，这就是中国科学家的研究2015年被发现使用低水平地调整人类胚胎。
今年早些时候，科学家开始使用 CRISPR/Cas9 成功治疗一种遗传性疾病——杜氏肌营养不良症。首次在现存哺乳动物中，现在它显示出作为未来艾滋病毒可能治疗方法的真正潜力。
该技术的工作原理是引导“剪刀状”蛋白质到达细胞内的目标DNA片段，然后促使它们以某种方式改变或“编辑”它们。基因编辑技术指的是从原核生物（一种单细胞生物，如细菌）中提取的 DNA 的特定重复序列，它与一种称为 RNA 引导的酶配对Cas9。
所以基本上，如果你想编辑一个人的 DNA在人体细胞内，需要细菌进入，遇到病毒，并产生一条与虚拟 DNA 序列相同的 RNA 链。
这个“引导RNA”然后会锁住 Cas9 酶，然后他们将一起搜索匹配的病毒。 一旦他们找到它，Cas9 就会开始切割并摧毁它。
使用这项技术，天普大学的研究人员成功地从人类实验室培养物中的 T 细胞基因组中消除了 HIV-1 DNA，当这些细胞随后暴露于病毒时，他们免受再次感染。
“这些发现在多个层面上都很重要，”首席研究员卡梅尔·哈利利说。 “它们证明了我们的基因编辑系统在消除 CD4 T 细胞 DNA 中的 HIV 方面的有效性，并通过在病毒基因组中引入突变，永久使其复制失活。”
“此外，”他补充道，“他们表明该系统可以保护细胞免遭再次感染，并且该技术对细胞是安全的，没有毒性作用。”
虽然基因编辑技术之前已经尝试过就艾滋病毒而言，这是科学家第一次弄清楚如何预防进一步的感染，这对于比我们现有的抗逆转录病毒药物提供更好保护的治疗的成功至关重要。 一旦停止服用这些药物，HIV 就会再次使 T 细胞超载。
“抗逆转录病毒药物非常适合控制艾滋病毒感染，”卡利利 说。 “但是接受抗逆转录病毒治疗的患者停止服用药物后，艾滋病毒复制会迅速反弹。”
要让这项技术为比培养皿中的人类细胞更先进的技术做好准备，还有很多工作要做——特别是在“切割”过程的完美准确性方面——但这是令人兴奋的第一步。
结果已发表于科学报告。
