一种令人难以置信的新型凝胶可以帮助闭合与一种罕见的皮肤病相关的起泡伤口大疱性表皮松解症（EB）。
EB 是一种遗传性疾病，导致皮肤非常脆弱，只要轻轻一碰就会撕裂，就像蝴蝶的翅膀一样。
虽然一些轻微的疾病可以随着年龄的增长而改善，但严重的病例无法治愈，最终可能致命。
治疗有证明有效对于一些所谓的“蝴蝶儿童”来说，但这种侵入性技术需要植皮，费用昂贵，并且需要麻醉和住院治疗。
斯坦福大学的研究人员现在想出了一种更便宜、更容易的治疗方法，可以为许多受这种疾病影响的人带来渴望已久的缓解。
这种局部凝胶可以在常规伤口包扎时使用，并且含有直接扩散到皮肤上的治疗基因。该治疗方法是通过替换编码 VII 型胶原蛋白 (C7) 的基因来发挥作用，这种蛋白是隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者缺失的一种蛋白质。
这种特殊的胶原蛋白锚定了人体皮肤的基础结构，将真皮和表皮固定在一起。
如果没有 C7，RDEB 患者将终其一生都在应对痛苦的水泡、疤痕，有时甚至是皮肤癌。
凝胶治疗不是将新皮肤移植到这些患者身上，而是将转基因成纤维细胞直接“注射”到皮肤中，并且是通过唇疱疹来实现的，1 型单纯疱疹 (HSV-1)。
HSV-1 能够感染皮肤细胞可以逃避我们的免疫系统。在对病毒进行基因工程改造使其无法复制和传播到身体其他部位后，研究人员利用 HSV-1 将编码 C7 的两种基因变体携带到皮肤中。
一旦进入皮肤，显示局部治疗可促进皮肤完整性和强大的 C7 表达。
“总而言之，我们在这里展示了一种新颖、易于管理且易于使用的基因疗法，能够通过直接重复应用于患者皮肤伤口来逆转遗传性疾病，”作者写在一项新的研究中。
如果在受伤过程中尽早使用，凝胶有可能阻止进一步的皮肤撕裂和疤痕，从而降低皮肤损伤的风险发展并延长患者的生命。
其他研究人员有尝试制作类似的凝胶，但这就是率先通过严格的临床测试出色的。
当将该凝胶应用于 9 名 6 岁以上 RDEB 患者的伤口时，在随机安慰剂对照试验中显示出显着的效果。
经过三个月的三次注射后，所有接受凝胶的伤口都已愈合并闭合。几周后，伤口仍然闭合。
与此同时，安慰剂治疗的伤口继续愈合，然后又重新起泡，形成恶性和痛苦的循环。
试验中只有两处伤口在使用凝胶三个月后没有完全愈合。一个伤口已经困扰患者大约五年，但经过第二个三个月的治疗周期后，病变闭合并保持愈合八个月。
另一个持续了四年、覆盖患者大部分身体侧面的伤口在凝胶的帮助下愈合了 70%。
对所有患者的活组织检查显示，凝胶早在试验的九天就开始触发胶原蛋白的产生。
更好的是，该药膏没有引发严重的副作用，而且它对所有年龄组和性别的作用都相似。
“伤口愈合得很快，但更重要的是，它们保持闭合状态，”说斯坦福大学皮肤科医生 Peter Marinkovich。
“这种疗法可以强化皮肤，打破大疱性表皮松解症患者所经历的伤口张开和闭合的痛苦和破坏性循环。”
III 期临床试验已经完成，虽然结果尚未正式公布，但资助该研究的公司 Krystal Biotech 已分享了一些初步结果。
在参与该试验的所有 31 名患者中，使用凝胶治疗 6 个月后，67% 的伤口完全愈合。在同一时间范围内，只治愈了 22% 的伤口。
“我们发现重复使用凝胶没有任何问题，患者及其家人对结果非常热情，”说马林科维奇。
“我很高兴，如果美国食品和药物管理局批准临床使用，我们将能够接触到更多患有这种毁灭性疾病的患者。”
该研究发表于自然医学。
