突破性阿尔茨海默病药物针对关键“热点”抑制有毒缠结

大脑受到影响疾病的特征是干扰神经元的破坏性团块和缠结？但一项新的研究描述了一种药物可能可以解决一半的问题。

该药物是 RI-AG03，它是一种肽抑制剂（蛋白质阻断剂）。在果蝇和人类细胞的测试中，它显示出对减少神经元变性和 tau 蛋白缠结的积极作用。以果蝇为例，昆虫的寿命延长了 35%。

根据该研究背后的国际研究团队的说法，RI-AG03 的特殊之处在于它针对 tau 蛋白上两个特定“热点”的方式，这些“热点”往往会发生聚集，从而产生长而扭曲的线称为原纤维。

“tau 蛋白有两个区域就像拉链一样，使其能够聚集，”说来自英国南安普顿大学的神经科学家阿姆里特帕尔·穆德（Amritpal Mudher）。 “我们第一次拥有一种可以有效抑制这两个区域的药物。”

“这种双靶向机制意义重大，因为它解决了刺激 tau 聚集的两个领域，可能为更有效地治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病铺平道路。”

Tau 蛋白在大脑中不是。当健康时，它们有助于维持神经元各个分支的稳定性。但在？是疾病的原因还是结果？他们的原纤维。

RI-AG03 药物是使用计算生物学技术生产的，专门针对 tau 蛋白上的两个原纤维区域。这些实验中所显示的有效性是药物设计成功的证据？即使在将其用于人类之前还有很多工作要做。

由于 RI-AG03 的特殊设计方式，它具有精确的针对性。当谈到尝试药物诱导时，至关重要的是，这个最脆弱的系统不会受到附带损害。

“目前的聚集抑制剂有许多副作用，因为它们会干扰许多其他蛋白质的功能，”说来自南安普顿大学的神经科学家安东尼·阿吉迪斯。

“RI-AG03 是专门针对 tau 蛋白而设计的，这意味着它不太可能与其他蛋白发生不良相互作用。”

这种特殊药物的下一阶段将在小鼠身上进行测试，之后临床试验可以开始了。然而，尽管许多基于 tau 的疗法已在动物模型中取得了成功，但许多疗法还没有取得成功。未能提供迄今为止对人类的临床益处。

“我们的研究代表着朝着创造能够预防阿尔茨海默病等疾病进展的治疗方法迈出了重要的一步。”说阿吉迪斯。

“通过针对 tau 蛋白的两个关键区域，这种独特的方法可以帮助解决痴呆症对社会日益增长的影响，为治疗这些毁灭性疾病提供急需的新选择。”

该研究发表于阿尔茨海默氏症和痴呆症。