美国食品和药物管理局 (FDA) 周五批准了一种备受期待的新药，旨在减缓轻度和早期阶段患者的认知能力下降疾病。
FDA 批准了该药物 Leqembi（也称为 lecanemab），几天前该监管机构在一次调查中受到严厉批评。国会报告为另一个项目开绿灯药物，阿杜赫尔姆。
尽管它被授予了试验结果显示单克隆治疗存在脑肿胀和出血的风险。
这两种药物均已通过加速过程这使得 FDA 能够快速批准用于治疗未满足医疗需求的严重疾病的药物。
FDA 表示，Leqembi 和 Aduhelm 由日本卫材 (Eisai) 和美国百健 (Biogen) 联合开发，“代表了有效治疗阿尔茨海默病的持续斗争中的重要进展”说在一份声明中。
FDA 药物评估与研究中心的比利·邓恩 (Billy Dunn) 在一份声明中表示：“阿尔茨海默氏症极大地损害了患者的生活能力，并对他们的亲人造成毁灭性影响。”
这支球队，邓恩说，是“针对和影响阿尔茨海默氏症潜在疾病过程的最新疗法，而不仅仅是治疗该疾病的症状”。
大约有 650 万美国人患有阿尔茨海默氏症，其特点是记忆力减退和智力下降。
Leqembi 试验的初步数据于 9 月份发布，发现它可以将阿尔茨海默氏症患者的认知能力下降速度减缓 27%。
第三阶段试验涉及近 1,800 人，分为服用药物的人和接受药物治疗的人。，并运行了超过18个月。
完整的试验数据，发表在新英格兰医学杂志，引起了人们对“不良反应”发生率的担忧，包括脑出血和肿胀。
结果显示，服用该药物的患者中有 17.3% 出现脑出血，而服用安慰剂的患者中有 9% 出现过脑出血。
服用该药物的人中有 12.6% 出现脑肿胀，而安慰剂组的这一比例仅为 1.7%。
该药物试验的两组报告的死亡率大致相同。
每年 26,500 美元
在阿尔茨海默病中，两种关键蛋白质，，形成缠结和斑块，统称为聚集体，导致脑细胞死亡并导致大脑萎缩。
Leqembi 每两周静脉注射一次，通过靶向淀粉样蛋白发挥作用。
在试验中，接受 Leqembi 治疗的患者有与安慰剂组相比，大脑淀粉样蛋白斑块减少，安慰剂组β淀粉样蛋白斑块没有减少。
百健（Biogen）和卫材（Eisai）但其是否有效存在重大争议，2021 年的批准导致 FDA 三位高层辞职。
美国国会的一项调查称，Aduhelm 是几十年来第一个被批准用于治疗阿尔茨海默氏症的药物，其加速审批程序“充满了违规行为”，并批评了该机构和百健（Biogen）公司。
国会报告称，总部位于马萨诸塞州剑桥的 Biogen 公司为 Aduhelm 设定了“不合理的高价”，每年 56,000 美元。
卫材表示，Leqembi 的初始定价为每年 26,500 美元，并估计三年后将有 100,000 名美国人接受该药物。
阿尔茨海默病协会主席兼首席执行官乔安妮·派克 (Joanne Pike)欢迎Leqembi的批准但表达了担心其高成本可能会使大多数美国人无法承受，特别是如果它不属于政府老年人健康保险计划 Medicare 的承保范围。
派克在一份声明中说：“如今患有这种致命疾病的人们没有时间等待奇迹药物或治愈方法。”
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