科学家们成功编辑了人类胚胎的 DNA，消除了遗传性心脏病，打开了医学新时代的大门。
这是美国首次对人类胚胎进行基因编辑。 研究人员在本周的采访中表示，他们认为自己的工作非常基础。
这些胚胎只生长了几天，而且从来没有任何意图将它们植入以怀孕。
但他们也承认，他们将继续推进科学发展，最终目标是能够“纠正”发育成婴儿的胚胎中的致病基因。
这个非凡实验的消息开始传遍全国上周流传，但细节于周三通过期刊上的一篇论文公开自然。
该实验是实验室工具如何被称为（或成簇规则间隔短回文重复），一种“分子剪刀”，正在突破我们操纵生命的能力的界限，并引起了人们的兴奋和恐惧。
最近的工作特别敏感，因为它涉及种系的变化，即可以遗传给后代的基因。
美国禁止使用联邦资金进行胚胎研究，食品和药物管理局也被禁止考虑任何涉及可以遗传的基因修饰。
美国国家科学院、工程院和医学院二月份的一份报告敦促谨慎应用 CRISPR 进行人类种系编辑，但规定了研究应继续进行的条件。 这项新研究遵循了这些建议。
该论文的主要作者之一、俄勒冈健康与科学大学的研究员 Shoukhrat Mitalipov 表示，他意识到需要对人类基因改造进行更广泛的伦理和法律讨论，但他的团队的工作是合理的，因为它涉及“纠正”基因而不是改变它们。
“实际上，我们没有编辑任何东西，也没有修改任何东西……我们的计划是为了纠正突变基因，”米塔利波夫说。
威斯康星大学麦迪逊分校的生物伦理学家阿尔塔·查罗（Alta Charo）是研究基因编辑的美国国家科学院委员会的联合主席，他表示，对最近几天流传的这项工作的担忧有些言过其实。
“这代表着朝着学习如何安全、精确地编辑胚胎迈出了令人着迷、重要且相当令人印象深刻的渐进步骤，”她说。 然而，“无论别人怎么说，这都不是设计师婴儿时代的黎明。”
她说，智力等特征受到多个基因的影响，研究人员不了解遗传的所有组成部分，更不用说有能力重新设计它。
该研究使用了 12 名健康女性捐赠者的卵子和一名携带 MYBPC3 基因的男性志愿者的精子，该基因会导致肥厚性心肌病 (HCM)。
HCM 是一种可怕的心肌疾病，因为它不会引起任何症状，并且在导致心源性猝死之前一直未被发现。 没有办法预防或治愈它，全世界每 500 人中就有 1 人受到影响。
在精子被注入卵子的同时，研究人员剪掉了导致这种疾病的基因。
结果比研究人员预期的要成功得多：当胚胎细胞开始分裂和繁殖时，大量细胞似乎通过使用雌性遗传物质中正常的、未突变的基因副本进行自我修复。
总的来说，他们发现大约 72% 得到了纠正，这是一个非常高的数字。 研究人员还注意到，DNA 中似乎没有任何“脱靶”变化，而这一直是基因编辑研究的主要安全问题。
米塔利波夫表示，他希望这项技术有一天能够应用于多种遗传疾病——超过 10,000 种已知疾病可以追溯到单个基因——该团队的下一个目标可能是 BRCA，它与乳腺癌有关。。
2015 年，第一个发表的涉及人类胚胎的研究是在中国完成的，目标是导致血液疾病 β 地中海贫血的基因。 但这些胚胎是异常且无法存活的，而且数量远远少于美国研究中使用的数量。
索尔克研究所的研究员胡安·卡洛斯·伊兹皮苏阿·贝尔蒙特（Juan Carlos Izpisua Belmonte）也是这项新研究的合著者，他解释说，治疗胚胎而不是儿童或成人有很多优点。
在处理早期阶段的胚胎时，只涉及少数细胞，而在更成熟的人体中，体内有数万亿个细胞，甚至可能有数百万个细胞必须进行纠正才能消除疾病的痕迹。
Izpisua Belmonte 表示，即使这项技术很完善，也只能治疗一小部分人类疾病。
“我不想对我们自己的发现持消极态度，但让公众了解这意味着什么很重要，”他说。 “在我看来，按照目前的世界现状，能从中受益的人所占的比例相当小。”
为了发挥作用，孩子必须通过体外受精出生，父母必须知道孩子携带某种疾病的基因才能改变这种基因。 但绝大多数孩子都是自然受孕的，这种矫正技术在子宫内是行不通的。
米塔利波夫表示，他希望监管机构就应该允许什么或不应该允许什么提供更多指导。
否则，他说，“这项技术将被转移到不受监管的领域，这是不应该发生的。”
2017 ©华盛顿邮报
本文最初发表于华盛顿邮报。
