基因编辑技术基因编辑技术已经在制作一个巨大的差异跨越许多科学领域，但它的重要性可能会进一步增长？ 科学家们发现了一种新技术，可以省略基因的特定部分，本质上是“跳过”它们。
这种新方法称为 CRISPR-SKIP，可用于控制基因的表达和调节方式。 用于治疗由基因组突变引起的疾病，例如杜氏肌营养不良症和亨廷顿氏病，这可能是无价的。
伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究团队强调了他们的新工具在现有工具基础上的改进方式特定场景下的技术。
“鉴于传统基因编辑通过破坏 DNA 的方式存在问题，我们必须找到优化工具的方法来完成基因修饰，”团队成员之一说道，巴勃罗·佩雷斯-皮涅拉。
“这是一件好事，因为我们可以在不破坏基因组 DNA 的情况下调节基因。”
典型的CRISPR-Cas9技术作品由通过特定基因瞄准一段 DNA，在该点断裂 DNA，然后以不同的形式将其重新结合在一起。 这有点像使用一把分子剪刀。
该方法已被用于取得了很多成功到目前为止，但是这并不完美：DNA 断裂可能会错过其目标，并且断裂的 DNA 可能附着在不同的染色体上，导致不可预测的基因突变。
CRISPR-SKIP 的作用是标记基因代码的某些片段，称为外显子，为空白。 当细胞将基因转录成RNA并准备转变成蛋白质时，该外显子会被忽略吗？ 根据 CRISPR-SKIP 编辑的 DNA 指令。
“当细胞将外显子视为非编码 DNA 时，该外显子不包含在成熟 RNA 中，从而有效地从蛋白质中去除相应的氨基酸，”一位研究人员解释道，迈克尔·加平斯克。
虽然氨基酸可能缺失，但所得蛋白质通常仍然可以正常或部分正常地发挥作用。 当谈到恢复某些遗传疾病的功能时，这可能很重要。
而且这项技术足够干净，比现有的以这种方式操纵基因表达的方法效果更好？ 因为它改变了 DNA 蓝图，这意味着变化是永久性的，不需要重复治疗。
该技术尚未在活体生物体上进行测试，但已在实验室中使用癌性和非癌性样本对人类和小鼠组织进行了测试（某些类型的癌症也可以使用 CRISPR-SKIP 进行治疗）。
特别是，研究人员能够改变癌基因可能会变成肿瘤。 研究表明，可以高效地跳过外显子，并且 CRISPR-SKIP 还可以跳过单个基因中的多个外显子。
现在还处于早期阶段，科学家们确实注意到一些远离需要最小化的编辑区域的基因突变。 即使这项技术并不完全有效，但它仍然可以发挥作用。
“例如，对于杜氏肌营养不良症，只需纠正 5% 到 10% 的细胞就足以实现治疗效果，”佩雷斯-皮涅拉说。
“通过 CRISPR-SKIP，我们发现我们研究的许多细胞系的修饰率超过 20% 至 30%。”
也许我们最终会得到各种 CRISPR 编辑技术来帮助治疗疾病和避免突变。CRISPR-停止研究人员还引用了它也可以用于使用不同的基因阻断方法截断蛋白质。
目前，这项工作仍在继续研究 CRISPR-SKIP 的有效性和实用性。 就像 CRISPR-Cas9 一样，我们必须制作绝对确定在开发治疗方法之前，该技术是安全的。
“我们希望基因编辑技术的未来改进将提高 CRISPR-SKIP 的特异性，这样我们就可以开始解决一些阻碍基因治疗广泛应用于临床的问题。”团队成员之一说道，宋军。
该研究发表于基因组生物学。
