（梅莱蒂奥斯·维拉斯/iStock）
您以前听说过：有潜力让我们的生活变得更好。但首先，我们必须给它一个机会。
12 月，基因编辑公司 CRISPR Therapeutics宣布建立合作伙伴关系与生物技术公司 Vertex 合作开发CTX001，世界上第一个基于基因的治疗镰状细胞病（SCD）。
现在，美国食品和药物管理局 (FDA) 拒绝了这些公司提出的继续推进的请求。早期试验CTX001在成年志愿者中的应用，对该申请进行“临床搁置”。
根据 CRISPR 疗法新闻稿，FDA 在批准人类 CRISPR 研究之前有“某些问题”需要解决。
该公司似乎正在等待有关这些问题的更多信息，并计划“迅速”解决这些问题。
SCD 是一种遗传性血液疾病，其中红细胞中一种称为血红蛋白的蛋白质无法按照应有的方式将氧气输送到全身。这可能会导致一系列健康问题，从慢性疼痛到失明再到中风。
当我们出生时，我们的血液中含有不同版本的血红蛋白，称为胎儿血红蛋白 (HbF)。
通常，成人血红蛋白会在出生后取代 HbF，但有时 HbF 会在成年后一直保留在血液中。当这种情况发生在患有 SCD 的人身上时，可能会减轻症状的严重程度。
CTX001旨在在患者身上复制这种罕见的自然现象。治疗的第一步是从患者身上提取细胞。然后，研究人员在实验室中对细胞进行基因编辑，以产生大量的 HbF。
最后，他们将这些细胞重新引入患者体内，在那里它们会产生具有更高水平 HbF 的新红细胞。
实验室结果至少足以让研究人员转向人体研究。但在他们获得继续进行人类 CRISPR 研究之前，我们无法确定 CTX001 是否会按预期发挥作用。
如果这项试验继续进行，将不会是 CRISPR 首次在人体中进行测试——第一次尝试是在2016年中国。
但这次审判将是在美国进行的首批审判之一，因为麻省理工科技评论报告（其他几个项目，包括一些用于治疗 SCD 的项目，也在向前推进，目前尚不清楚哪个小组将首先到达那里）。
希望 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 能够以增强治疗信心的方式回答 FDA 的问题。
虽然我们确实正在通过人类基因编辑探索未知领域，并且需要谨慎行事，目前有数百万人患有 SCD。 CRISPR 可能会提供一种改变生活的治疗方法。
问题是我们在尝试之前无法确定。
