与其他最近引起轰动的药物一样，这种新疗法的目标是大脑中有毒的β-淀粉样蛋白。
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今年早些时候，礼来公司宣布其阿尔茨海默病新药 donanemab 的 3 期临床试验取得了积极结果。该声明令人信服，详细说明了如何几乎一半自开始治疗以来，试验参与者的疾病在一年内没有恶化。不过，专家呼吁在完整的试验数据公布之前保持谨慎。今天，这些数据在一项同行评审的研究中发布。
该试验最初招募了 1,736 名患有阿尔茨海默病早期症状的人。一半的人每月接受一次药物输注，总共持续 72 周，而另一半则接受安慰剂。 76 周的临床随访表明，该治疗显着减缓了疾病进展。
这种影响在病理性 tau 蛋白水平较低的患者中感受最明显，众所周知，tau 蛋白是一种标志随着时间的推移，阿尔茨海默病逐渐加重。当这部分患者与 tau 水平较高的患者合并到更广泛的组中时，总体结果仍然具有统计学意义。这并不奇怪，因为人们一直认为，如果在病程中尽早给药，这些类型的药物可能会发挥最佳作用。
事实上，donanemab 以及类似药物 aducanumab 和 lecanemab（后者收到了获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的全面批准加州大学旧金山分校阿尔茨海默病研究中心主任 Gil Rabinovici 和同事 Renaud La Joie 在一份报告中强调，仅在本月，这些药物对晚期疾病患者的益处有限。社论与试验结果一起发布。
他们写道，这些类型的疗法——一类被称为单克隆抗体的药物——可能只是阿尔茨海默氏症“分子疗法新时代的开篇”，并警告说“仍然需要开发更有效、更安全的治疗方法。”
事实上，即使这些药物被推向市场，对预防和治疗阿尔茨海默病的其他大量方法的研究仍在继续，从基因治疗， 到生活方式的改变， 到疫苗。
尽管任何一种单一疗法不太可能适合所有患者，但确认多南单抗确实可以减缓某些患者的疾病进展仍被誉为一项突破。
慈善阿尔茨海默病协会研究副主任理查德·奥克利 (Richard Oakley) 博士在一份报告中解释道：“今天的全面结果支持了我们 5 月份所听到的有关多南单抗的说法，即该药物能够将阿尔茨海默病的进展速度减缓 20% 以上。”陈述。 “这项研究进一步证明，尽早治疗可能会更有益，多南单抗对处于疾病早期阶段的人的效果更大。”
值得庆幸的是，其他地方的进步也可能意味着及时发现这种疾病可能会变得更容易，因为新的诊断指导指出使用血液生物标志物作为工具，在最早出现认知症状的人中寻找阿尔茨海默病的证据。
没有任何医疗治疗是没有风险的。在 donanemab 试验中，三名参与者被诊断患有淀粉样蛋白相关成像异常（咏叹调）——此类疗法的已知风险——随后死亡。虽然死亡和严重不良反应很少发生，但轻微的副作用却更为常见。由于具有某些基因突变的患者患 ARIA 的风险似乎更高，Rabinovici 和 La Joie 认为，在开始这些治疗之前进行基因检测可能是一个有用的步骤。
该试验的另一个限制是大多数参与者是白人。奥克利博士指出，“至关重要的是，在未来的试验中，我们会看到更多的多样性，以证明新的药物治疗对每个患有阿尔茨海默病的人都有相似的效果。”
专家表示，如果多纳奈单抗继续获得 FDA 批准，这将只是第三种可更广泛使用的此类药物。其中之一，aducanumab，已经被被欧洲监管机构拒绝出于安全性和有效性的考虑。但无论接下来发生什么，不可否认的是，结果的发布是对抗这种疾病的重要时刻。
正如英国阿尔茨海默病研究中心研究与合作伙伴关系执行主任 Susan Kohlhaas 博士所说：陈述，结果是“另一个里程碑”，它强调“痴呆症的前景及其对人类和社会的影响终于正在改变。”
该研究连同相关社论发表在美国医学会杂志。
