该药物可能很快就会获得使用许可，但一些人呼吁在获得完整数据集之前要谨慎。
这种名为 donanemab 的药物针对的是阿尔茨海默病患者大脑中堆积的淀粉样β蛋白斑块。图片来源：Kateryna Kon/Shutterstock.com
一种对抗阿尔茨海默病的新药的试验取得了令人鼓舞的结果，临床衰退速度减缓了 35%，使失去日常活动能力的患者减少了 40%。制药巨头礼来公司目前正在争取监管部门批准这种名为 donanemab 的药物。
这几年是阿尔茨海默病研究的重要时期。2021 年，FDA 批准了18 年来首款药物治疗这种疾病。尽管人们对该药物减缓患者记忆力衰退的能力仍存在疑问，但这是一个值得欢迎的进步。此后，另一种药物 lecanemab 进入临床试验，引起了轰动；但有少数消息称与审判有关的死亡引发了对安全的担忧。
最新药物 donanemab 与其他药物针对的是相同的病理蛋白：淀粉样β蛋白. 阿尔茨海默病研究领域仍然存在分歧，即淀粉样蛋白β或另一种病理蛋白磷酸化tau是否是该疾病的主要驱动因素。目前的指导方针要求临床医生在诊断之前确定大脑中存在淀粉样斑块和tau缠结，以及神经元丢失的证据阿尔茨海默症的诊断可以给予。
先前虚拟临床试验对 donanemab 与已获批准的 aducanumab 进行了测试，结果发现虽然两者都能有效清除淀粉样斑块，但 donanemab 在减缓认知能力下降方面似乎略胜一筹。
现在，礼来公司已经发布了陈述详细介绍了对 1,182 名阿尔茨海默病患者进行的 III 期临床试验的结果。
一年后，接受 donanemab 治疗的患者中 47% 的病情没有恶化，而接受安慰剂治疗的患者中只有 29% 病情没有恶化。接受该药物治疗的患者在 18 个月后执行日常任务的能力下降幅度也降低了 40%，病情进展到下一临床阶段的风险降低了 39%。
礼来公司首席科学和医疗官 Daniel Skovronsky 表示：“我们非常高兴 donanemab 在这次试验中为阿尔茨海默病患者取得了积极的临床结果，具有令人信服的统计学意义。这是阿尔茨海默病研究药物的首个 3 期试验，可使临床和功能衰退减缓 35%。”
服用该药物仅六个月后，试验参与者的大脑中就观察到了明显减少的淀粉样斑块。“这项研究的主要结果为淀粉样斑块清除与该疾病患者的临床益处之间的关系提供了有力的支持，”Banner Research 首席执行官 Eric Reiman 博士说，该公司是该试验的研究中心之一。
另一组 552 名病情更严重的患者（病理性 tau 蛋白水平更高）也参与了试验。当将这些患者与最初的试验人群合并时，结果仍然显示认知能力下降明显减缓，尽管这些药物可能对疾病早期的患者最有益。
与所有医疗方法一样，阿尔茨海默病治疗也存在副作用的风险。阿尔茨海默病的治疗针对的是淀粉样斑块，这种疾病被称为淀粉样蛋白相关的成像异常（ARIA）可能发生。ARIA 有两种亚型，可导致脑部区域肿胀或微出血。值得庆幸的是，试验中的大多数病例被描述为“轻度至中度”，但试验中的两名参与者直接死于 ARIA，第三名参与者死于 ARIA。
根据英国神经科学协会主席的说法塔拉·斯皮尔斯·琼斯教授爱丁堡大学的一位未参与试验的研究人员表示，结果听起来“非常有希望”。但她警告说，“值得注意的是，这种治疗方法有罕见的严重副作用，如脑肿胀和轻微中风，这似乎是导致 3 名试验参与者死亡的原因。监管机构必须决定这种治疗方法的好处是否大于这些风险。”
目前尚无迹象表明审批过程可能需要多长时间，但礼来公司表示，他们将“与 FDA 和其他全球监管机构合作，以最快的方式获得传统审批。”
不过，目前全球阿尔茨海默病研究界正在等待该试验的完整数据集。
“阿尔茨海默病的治疗前景越来越光明，”评论道珀明德·萨奇戴夫教授新南威尔士大学悉尼分校的一位教授没有参与该项试验。“当然，我们需要完整的数据来评估它，而且不良反应的发生率令人担忧，但这个消息让我感到振奋。”
