早期帕金森病试验将干细胞作为一种可能的治疗方法

两项小型临床试验让一个古老的想法重燃希望：注入大脑的细胞可能会替代因帕金森病而死亡的神经细胞。该研究发表于 4 月 16 日自然，代表了干细胞疗法的早期步骤，旨在替换大脑中的这些死亡细胞，并阻止帕金森病及其带来的运动问题、颤抖和僵硬。

在这两项试验中，科学家们注射了源自干细胞的细胞，这些细胞将成为专门的神经元，释放出化学信使多巴胺。这些是大脑中因帕金森病而死亡的关键细胞，帕金森病是一种严重的神经系统疾病，估计影响着全世界超过 800 万人。

哈佛医学院和马萨诸塞州贝尔蒙特麦克莱恩医院的神经学家兼研究员 Ole Isacson 表示，这些结果“标志着基于干细胞的帕金森病疗法迈出了令人鼓舞的第一步，验证了干细胞衍生的多巴胺能祖细胞可以安全且有意义地影响疾病症状的概念”。

这不是一个新想法。几十年前，科学家胎儿脑组织移植。这些尝试是以及伦理上的反对，最终没有奏效。但早期试验中的一些患者。纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的神经外科医生和干细胞生物学家、《新研究之一。她说，目前的研究结果带来了希望。

这两项新研究规模都很小：Tabar 的研究涉及 12 名患者，另一项研究涉及 7 名患者。这些试验旨在测试注射干细胞来源的细胞是否安全。塔巴尔说，早期对胎儿脑组织的研究使一些志愿者出现了与帕金森氏症不同的运动问题。其他担忧包括充满细胞的管子进入大脑的地方出血。科学家们还担心这些添加的细胞生长不受控制，这种情况可能导致肿瘤。

这些场景都没有发生。 “主要结论是我们确认了[这些类型的细胞]的安全性，”论文合著者 Jun Takahashi 说。另一项研究日本京都大学神经外科医生和研究员。

在这两项研究中，一些参与者经历了负面事件，这可能与他们需要与这些外来细胞一起服用的免疫抑制药物有关。包括艾萨克森在内的其他科学家通过使用由人体自身细胞制成的干细胞来解决对这些药物的需求。塔巴尔说，使用人自己的细胞作为起始材料可能会更耗时，而且变化更大。但是，艾萨克森指出，来自要治疗的人的细胞“可能在免疫相容性、功能整合和患者结果方面提供额外的优势。”艾萨克森拥有使用患者自身细胞进行可能疗法的专利和许可。

这些研究并不是为了测试添加多巴胺产生细胞是否可以改善症状。但有迹象表明这些细胞确实有帮助，至少对某些人来说是这样。 “根据一项小型研究的警告，有迹象表明......对帕金森病[症状]有相当大或显着的影响，”塔巴尔说。 “现在还处于早期阶段，但它让我们乐观地认为这种治疗可能真正提高这些患者的生活质量。”

同样，高桥和同事发现研究参与者的大脑中产生多巴胺的迹象，并且一些志愿者的症状有所改善，这表明这种方法可能是有效的。但如果没有更大规模的研究，科学家们就不会知道答案。 “我们需要具有多个对照的多中心、大样本试验，”高桥说。

那些考验即将到来。今年晚些时候，科学家将开始一项更大规模的试验，约 100 人将使用与 Tabar 相同的细胞。 Tabar 在 BlueRock Therapeutics 拥有经济利益，这家细胞治疗公司赞助了她所从事的当前 I 期临床试验，并将赞助更大规模的试验。这项研究将是双盲的，这意味着患者和检查患者的临床医生都不知道谁接受了细胞。高桥和他的同事还与一家制药公司合作进行一项可能的临床试验，他说。