两项小型临床试验恢复了对旧观念的希望:注入大脑的细胞可能会替代死在帕金森氏病中的神经细胞。研究于4月16日发表自然,代表了旨在替代大脑中这些死细胞的干细胞疗法的早期步骤,并阻止帕金森氏症以及它带来的运动问题,震颤和僵化。
在这两个试验中,科学家都注入了从干细胞中衍生的细胞,这些细胞将继续成为泵出化学信使多巴胺的专门神经元。这些是帕金森氏病中死亡的大脑中的关键细胞,这种无情的神经系统疾病估计会影响全球超过800万人。
共同的结果“标志着帕金森氏病的基于干细胞的疗法是令人鼓舞的第一步,证明了干细胞衍生的多巴胺能祖细胞可以安全有意义地影响疾病症状的概念。”
这不是一个新主意。几十年前,科学家试图替换这些缺失的单元胎儿脑组织的移植。尝试是困扰问题和道德异议,最终无效。但是一些早期试验中的患者确实有所改善。 “有些时候炒作与希望,'这是真实的,还是不是真实的?'”新研究之一。她说,目前的发现表明了希望。
这两项新研究都很小:塔巴尔研究中的12例患者,另一位患者为7例。这些试验旨在测试从干细胞衍生的细胞的注射是否安全。塔巴尔说,那些早期关于胎儿脑组织的研究使一些志愿者遇到了与帕金森氏症造成的运动问题。其他担心包括从装满细胞进入大脑的管的地方出血。科学家还为这些添加细胞的不受控制的生长感到担忧,这种情况可能导致肿瘤。
这些情况都没有发生。 “主要的结论是我们确认了[这些细胞的安全性],”另一项研究日本京都大学的神经外科医生和研究人员。
在这两项研究中,一些参与者经历了可能与这些异物需要服用的免疫抑制药物有关的负面事件。包括伊萨克森在内的其他科学家通过使用由一个人自己的细胞制成的干细胞来解决对这些药物的需求。塔巴尔说,使用一个人自己的单元格可能会更耗时,而且变化更大。但是,伊萨克森(Isacson)指出,源自他们旨在对待的人的细胞“可能在免疫兼容性,功能整合和患者结局方面具有额外的优势”。 Isacson拥有使用患者自己细胞的可能疗法的专利和许可。
研究并非旨在测试添加的多巴胺产生细胞是否改善了症状。但是有一些暗示这些细胞确实有帮助,至少对某些人有帮助。塔巴尔说:“有了一项小型研究的警告,存在着……对帕金森氏症的[症状]的巨大或显着影响的迹象。” “这是早期的,但它使我们对治疗可能真正提高这些患者的生活质量的态度感到乐观。”
同样,高桥及其同事看到了研究参与者的大脑中产生多巴胺的迹象,一些志愿者的症状改善了症状,这表明这种方法可能有效。但是,如果没有更大的研究,科学家就不会知道。高桥说:“我们需要具有多个控件的多中心大样本试验。”
这些试验即将到来。今年晚些时候,科学家将开始进行更大的试验,其中大约100人使用使用相同的单元格。塔巴尔(Tabar)在Bluerock Therapeutics是一家细胞疗法公司BlueRock Therapeutics的财务利益,该公司赞助了她从事的当前I期临床试验,并将赞助更大的试验。该研究将是双盲的,这意味着患者和检查他们的临床医生都不知道谁接受了细胞。他说,高桥及其同事还与制药公司合作进行了可能的临床试验。