雖小但有前途美國的一項研究表明，一種有 100 年歷史的藥物蘇拉明可以顯著改善以下症狀：(）在兒童中。
這是我們第一次如此接近擁有一種可以治療自閉症譜系障礙症狀的藥物。雖然父母還不能向醫生尋求這種治療（稍後會詳細介紹），但試驗結果可能會成為我們思考問題的一個巨大轉折點。
大約每 160 名兒童中就有 1 人據估計，全世界都有自閉症譜系障礙患者，儘管症狀的嚴重程度差異很大。科學家仍在努力繪製精確的圖像遺傳和環境的可能導致自閉症的因素的綜合。
加州大學聖地牙哥分校醫學院的羅伯特·納維奧克斯認為，自閉症症狀可能是由代謝功能障礙引起的，導致大腦、腸道和免疫系統在細胞層面的溝通中斷。
他將這種功能障礙歸因於“細胞危險反應”假說，指出細胞對損傷或壓力的正常反應有時會“陷入困境”，並導致異常行為，從而導致慢性疾病。
“當這種情況發生在兒童早期發展期間時，它會導致自閉症和許多其他慢性兒童疾病，”納維奧說。
這種異常的細胞危險反應可以透過以下方式維持：嘌呤能訊號傳導- 涉及腺苷和 ATP 等分子的細胞通訊過程。
為了檢驗這個假設納維奧克斯和他的團隊轉向了藥物蘇拉明，這是一種已知的「抗嘌呤能藥物」——一種可以抑制嘌呤能訊號傳導的分子。
蘇拉明自 1916 年以來就已出現，用於治療寄生蟲病非洲錐蟲病（昏睡病）。
第一個有希望的結果出現在臨床前小鼠研究中，當時研究人員成功逆轉自閉症樣症狀單劑量的藥物。這些研究為首次人體試驗鋪平了道路，結果現已出爐。
這項試驗研究是雙盲和安慰劑對照的，涉及 10 名年齡在 5-14 歲、被診斷為自閉症譜系障礙 (ASD) 的男孩，每個人都接受單劑量的蘇拉明或。
接受該藥物的所有五個男孩在短短 7 天內都表現出了症狀的穩定改善，而安慰劑組則沒有任何變化。
這些男孩根據年齡、智商和自閉症嚴重程度進行配對，這意味著每個接受藥物的參與者都可以與接受安慰劑的非常相似的參與者進行比較。
儘管個體之間存在巨大差異，但自閉症譜係人群共享一組核心功能- 社交互動和溝通困難，以及重複、受限的行為和興趣。
研究人員使用標準化評估來衡量治療前、治療期間和治療後的這些核心特徵。此外，父母（不知道孩子是否接受了藥物）也報告了行為、語言、發展目標和社交互動的改善。
這包括四個方面中兩個的一些真正令人驚訝的變化非語言參與者。
“接受蘇拉明治療的 6 歲和 14 歲兒童在單次蘇拉明輸注大約一周後說出了人生中的第一句話。”納維奧說。
“在接受安慰劑的兒童中，這種情況都沒有發生。”
不幸的是，這些改善只是暫時的——隨著藥物在六週內逐漸離開他們的系統，症狀的嚴重程度又回來了，參與家庭已被警告。
但除了症狀的顯著改善之外，對研究人員來說最重要的是，積極的結果進一步支持了代謝功能障礙導致自閉症的假設，而這種功能障礙是可以治療的。
“在總結研究的設計和結果後，我們得出的結論是，要么由於研究規模小，結果是錯誤的，要么它們是一個重要的進步，”納維奧說。
“直到結果可以在更大規模的研究中重複之前，我們才會知道具體是什麼。”
需要明確的是，現階段蘇拉明還不是一種市售藥物，在美國，它甚至沒有被批准用於任何治療用途。
研究人員再怎麼強調也不為過那個人不能在家中進行實驗，無論這些初步結果看起來多麼有希望：
「蘇拉明未被批准用於治療自閉症。與許多靜脈注射藥物一樣，如果未經培訓的人員以錯誤的劑量和時間給藥不當，沒有仔細測量藥物水平和監測毒性，蘇拉明可能會造成傷害。
小心需要數年時間在多個地點學習如何安全地使用低劑量蘇拉明治療自閉症，並確定藥物間相互作用和目前無法預測的罕見副作用。我們強烈警告不要未經授權使用蘇拉明。
同樣重要的是要強調樣本量有多小，因此現在需要的是大規模試驗來潛在地證實這些初步發現，並調查潛在的風險和副作用，以及蘇拉明是否可以長期使用。
“我們計劃在未來五年內進行五項額外的研究，以收集 FDA 決定批准蘇拉明治療自閉症所需的所有數據，”納維奧說。
他也指出，即使蘇拉明本身並不是治療自閉症譜系障礙症狀的正確方法，這些初步結果可能會激發人們對開發新的抗嘌呤能藥物的興趣。
我們迫不及待地想看看更大規模的試驗將帶我們走向何方——希望這只是許多有希望的結果中的第一個。
該審判發表於臨床和轉化神經病學年鑑。
