突破性阿茲海默症藥物針對關鍵「熱點」抑制有毒纏結

大腦受到影響這種疾病的特徵是破壞性的團塊和纏結會幹擾神經元，但一項新的研究描述了一種藥物可能會抑制一半的問題。

該藥物是 RI-AG03，它是一種勝肽抑制劑（蛋白質阻斷劑）。在果蠅和人類細胞的測試中，它顯示出對減少神經元變性和 tau 蛋白纏結的積極作用。以果蠅為例，昆蟲的壽命延長了 35%。

根據該研究背後的國際研究團隊的說法，RI-AG03 的特殊之處在於它針對 tau 蛋白上兩個特定「熱點」的方式，這些「熱點」往往會發生聚集，從而產生長而扭曲的線稱為原纖維。

“tau 蛋白有兩個區域就像拉鍊一樣，使其能夠聚集，”說來自英國南安普敦大學的神經科學家阿姆里特帕爾·穆德（Amritpal Mudher）。 “我們第一次擁有一種可以有效抑制這兩個區域的藥物。”

「這種雙靶向機制意義重大，因為它解決了刺激 tau 聚集的兩個領域，可能為更有效地治療阿茲海默症等神經退化性疾病鋪平道路。”

Tau 蛋白在大腦中不是。當健康時，它們有助於維持神經元各分支的穩定性。但在– 無論是疾病的原因或結果 – 它們的原纖維。

RI-AG03 藥物是使用計算生物學技術生產的，專門針對 tau 蛋白上的兩個原纖維區域。它在這些實驗中所顯示的有效性證明了藥物設計的成功——儘管在將其用於人類之前還有很多工作要做。

由於 RI-AG03 的特殊設計方式，它具有精確的針對性。當談到嘗試藥物誘導時，至關重要的是，這個最脆弱的系統不會受到附帶損害。

“目前的聚集抑制劑有許多副作用，因為它們會幹擾許多其他蛋白質的功能，”說來自南安普敦大學的神經科學家安東尼·阿吉迪斯。

“RI-AG03 是專門針對 tau 蛋白而設計的，這意味著它不太可能與其他蛋白質發生不良相互作用。”

這種特殊藥物的下一階段將在小鼠身上進行測試，之後可以開始了。然而，儘管許多基於 tau 的療法已在動物模型中取得成功，但許多療法還沒有成功。未能提供迄今為止對人類的臨床益處。

“我們的研究代表著朝著創造能夠預防阿茲海默症等疾病進展的治療方法邁出了重要的一步。”說上癮了。

“透過針對 tau 蛋白的兩個關鍵區域，這種獨特的方法可以幫助解決癡呆症對社會日益增長的影響，為治療這些毀滅性疾病提供急需的新選擇。”

該研究發表於阿茲海默症和癡呆症。