為某些遺傳疾病開發工作基因療法的努力已經達到了一個里程碑，並採用了改變人卵細胞的新方法。
如果該技術是由俄勒岡健康與科學大學推出的，涉及移植線粒體DNA，曾經被批准用於患者遺傳疾病嬰兒甚至出生之前。即便如此，研究人員也承認，現實情況下，這種治療可能不可能在人類中進行一段時間進行測試。
OHSU醫學院的主要研究員Shoukhrat Mitalipov說，該基因tweaking技術今天在網上（10月24日）在網上詳細介紹，旨在治療由細胞創造能量結構中的遺傳突變引起的疾病，稱為線粒體。
線粒體疾病會導致糖尿病，神經退化或失明，因此疾病本身通常會誤認為其他問題。一旦發現該疾病，就可以使用各種支持療法，但是通常無法治愈，因為該疾病是由鎖定的基因突變引起的。十大神秘疾病這是給出的
交換DNA
線粒體DNA（mtDNA）僅來自母親，並包含在細胞的細胞質中，核和膜之間（與位於細胞核中的核DNA不同）。在新研究中，Mitalipov及其同事取了一個供體卵細胞並去除了核。他們用母親的雞蛋細胞中的一個核代替了這個核，從而導致一個用母親的DNA拿到一個細胞，但供體的mtDNA。
然後將細胞受精，允許分裂並成為胚泡，或胚胎細胞的小聚集。由此，研究人員得出胚胎幹細胞。細胞看起來正常，就像控件一樣。 [5個驚人的干細胞發現這是給出的
Mitalipov在新聞發布會上說，這表明具有“新” mtDNA功能的細胞就像普通的卵細胞一樣。 “這表明該過程與正常的受精兼容。”
由於mtDNA不在細胞核中，因此這種基因療法不會改變父母。 （mtDNA確實以某些類型的基因測序出現，但它是很少的基因 - 不到10,000分之一。）
核DNA問題引起的遺傳疾病不會受到治療的影響，因此對疾病不可能有任何幫助囊腫纖維化或唐氏綜合症。
基因療法的倫理
關於人類細胞的實驗建立在2009年進行的工作的基礎上獼猴。在這種情況下，該實驗涉及兩個健康獼猴，一個來自印度中國。一組獼猴的卵細胞的核從其他人群轉移到供體細胞中。 Mitalipov說，結果是攜帶供體mtDNA的健康獼猴。他說：“即使他們有外國mtdna，嬰兒也很正常。”
Mitalipov還對冷凍的獼猴細胞進行了實驗，並顯示了與它們一起使用的技術，儘管成功率較低。
如果對人類使用了這種治療方法，則僅在未來的兒童中起作用，因為它涉及在發育前更改胚胎的基因。關於想改變孩子基因的父母，這開了很多道德問題，即使是出於健康原因。
“你的線粒體DNA馬薩諸塞州藥房和健康科學學院藥品助理教授Gerard D'Souza說：“確實是您身份的一部分。
D'Souza補充說，Mitalipov的方法與當前有關基因療法的許多思考很大。為了基因療法為了工作，必須一次將基因（或維修代理）傳遞到許多細胞。這就是為什麼病毒經常用作載體或載體的原因。他說：“他沒有將DNA傳遞給多個細胞，而只是讓一個細胞成為個體。”
Mitalipov表示，他和他的團隊正在與食品藥品監督管理局討論如何在人類中建立該技術的臨床試驗。在新聞發布會上，Mitalipov表示，到目前為止，該技術是安全的，實驗通過了大學的機構審查委員會進行了召集。實驗是私人資助的。
儘管如此，還可能需要一段時間才能獲得人類審判。
在該技術提出的道德問題中，人們希望它能為有遺傳疾病風險的人們提供。 D'Souza說：“人們嘗試各種治療方法。” “他們沒有意識到沒有任何作用，然後才檢查這是否是[線粒體遺傳]疾病。”
線粒體疾病基金會首席執行官查爾斯·莫漢（Charles Mohan）表示，如果新的待遇可供父母使用，它將至少使他們對孩子的健康做出決定。目前，對於任何攜帶線粒體疾病基因的人來說，這是遺傳骰子的捲 - 甚至假設人們首先知道它們具有基因。莫漢（Mohan）的女兒死於15歲的線粒體疾病，直到10歲才出現症狀。與此同時，他的兒子現在是成年人，健康。
他說：“這提供了一種替代方案。” “如果我們之前知道，我們會做出什麼決定？”不管爭議基因工程人類，這樣的治療至少意味著可以做出這樣的決定。
在Twitter上關注LiveScience@livescience。我們也在Facebook和Google+。
