血细胞被改变以阻断在被移植到志愿者体内后,它们已经安全地存活了一年半多,这给人们带来了更容易治愈的希望。
虽然这不是第一次使用抗艾滋病毒血细胞来对抗感染,但这一次研究人员使用了以一种新的方式。 他们的成功可以使这种疗法成为一种安全有效的治疗方法,为更多的人服务。
他们的成果令人鼓舞早期对小鼠的研究,中国研究人员转基因造血的捐赠者提供的干细胞和祖细胞并将其移植到一名患有两种疾病的 27 岁男性体内急性白血病并且艾滋病毒呈阳性。
在这种情况下,有血与艾滋病毒一起是患者适合这项研究的关键部分,因为这使得研究小组能够使用细胞移植程序作为治疗方法,但添加了 CRISPR 技术。
在这些改变的细胞被移植到患者体内 19 个多月后,调查小组得出结论,新的移植不仅已经成功,而且还没有导致任何与编辑过程相关的副作用。
在接受抗艾滋病毒供体组织几个月后,患者停止服用抗病毒药物,以便研究人员可以检查抗性血细胞的部分是否对病原体的复制能力产生任何影响。
不幸的是,在这种情况下,事实并非如此。 该男子的病毒载量又开始回升,迫使他重新开始服用常用的抗逆转录病毒药物。
经过更仔细的检查,发现抗 HIV 细胞已经取代了患者淋巴细胞的 5% 多一点,这在一定程度上解释了治疗效率低下的原因。
但即使志愿者仍然需要持续的抗逆转录病毒治疗来控制他的感染,经过基因改造的供体细胞能够长期存活而没有出现任何问题,这一事实被认为是研究团队的重大胜利。
该方法使用了一种名为 CRISPR-Cas9 的尖端技术来破坏白细胞膜中名为 CCR5 的受体背后的基因,有效地改变了 HIV 用于渗透和破坏免疫细胞的锁。
A该受体的突变版本已经自然发生,为那些有幸拥有至少一个变异基因拷贝的人提供了适当水平的抵抗力。
自从发现这种扭曲形式的 CCR5 受体以来,它一直是未来几代 HIV 治疗方法深入研究的主题。
最初研究人员专注于移植来自具有该基因突变形式的捐赠者,证明了非凡的成功水平有些等同于实际治愈。
然而,DNA 编辑技术的进步吸引了许多研究人员将目光投向自然发生的突变体之外,并通过敲除 CCR5 的部分基因序列来人工产生 HIV 抗性版本。
以最具争议性的形式,一位中国研究人员声称2018年编辑了双胞胎女孩胚胎细胞中的CCR5基因。 这项臭名昭著的研究从此强调了健康风险和道德挑战与基因编辑技术相关,尤其是在这样一个基础层面上。
应用于捐赠的组织,恐惧依然存在CRISPR 可能会无意中造成严重程度的损伤,将无辜细胞变成不那么良性的细胞。
谨慎行事,这项最新研究只是为了证明 CRISPR 编辑的血液干细胞的转移是否可以安全有效地完成。 在我们看到这种疗法被常规使用(如果有的话)之前,还有很长的路要走。
研究人员不仅需要找到更可靠的方法来改变 CCR5 基因,还需要找到更有效的方法来移植组织,以增加其贡献大量白细胞的机会。
最近的研究表明,拥有两个损坏的 CCR5 基因副本可能不要那么伟大预期寿命,即使它确实可以帮助您避免感染艾滋病毒。
准确理解为什么会出现这种情况将是证明这种治疗最终安全的重要一步。但事实依然如此,全世界有数以千万计的人携带着。 他们来自各行各业、各个年龄段、有着各种体质。
为了结束,我们需要有效的治疗方法,不仅适合少数幸运儿,而且适用于所有人。
这项研究发表在新英格兰医学杂志。