来自新南威尔士大学（UNSW）在澳大利亚，已经使用世界优先的技术改变了人类红细胞中的单个DNA字母，从而触发它们产生更多携带氧气的血红蛋白。
该技术可能会导致新的治疗方法镰状细胞贫血以及其他威胁生命的血液疾病。最好的部分是，它通过激活通常在出生后休眠的天然基因来做到这一点。
“基因组编辑的一个令人兴奋的新时代已经开始，现在我们广阔的基因组中的单个基因可以精确地削减和修复。”在新闻声明中说。 “我们的实验室研究提供了一个概念证明，即在基因中仅更改一个DNA字母可以减轻镰状细胞贫血的症状和地中海贫血- 遗传性疾病，人们在其中损害了血红蛋白。”
这项研究是在实验室中进行的，但是由于研究人员只是开启了已经在自然界中已经退出的遗传变异，所以克罗斯利解释说，从理论上讲，该方法应该有效且安全地在人类中使用。他补充说：“但是，在人们对人们的测试中进行测试之前，需要进行更多的研究，以治疗严重的血液疾病。”
血红蛋白是在红细胞中发现的重要蛋白质，可从我们的肺部捡起氧气并将其运输在体内。在我们的一生中，我们产生了两种不同的种类：胎儿血红蛋白 - 能够从母亲的血液和成年血红蛋白中迅速吸收氧气。
但是问题在于，成人血红蛋白的突变非常普遍，大约有5％的世界人口携带突变基因。仅携带其中之一并不是那么糟糕，但是如果某人从父母的父母那里继承了突变的血红蛋白基因，则可能会严重损害血红蛋白的产生并导致威胁生命的状况，例如镰状细胞性贫血和丘脑症。
但是，其中一小部分人也继承了胎儿血红蛋白的第三个突变，这导致出生后产生的胎儿，因此，他们的症状大大降低了。 “这种良好的突变使他们的胎儿血红蛋白基因在整个生命中都打开，并大大减轻了症状，”克罗斯利说。
为了重现这种有益的突变，该团队使用了称为Talens的基因组编辑蛋白，该蛋白在特定点切下基因，然后放下要插入的所需DNA。然后，细胞自然会通过将DNA用备用的DNA修补来治愈DNA，在这种情况下，恰好是研究人员留在那里的作品。
“我们利用了这种作用。当我们的基因组编辑蛋白切割DNA时，细胞很快将其代替了我们也提供的供体DNA，”克罗斯利说。
出版他们的结果自然通讯，，，，小组报告说，这种变化使实验室中的人类红细胞能够产生更多的血红蛋白。
如果证明相同的基因组编辑技术在人类中有效，安全地工作，则可以极大地帮助减少镰状细胞贫血和其他血液疾病的症状。重要的是，这种遗传变化不会遗传，因此比其他基因编辑技术（例如中国科学家对人类胚胎DNA的编辑。
当然，我们在人类中尝试了这一技术还有很长的路要走，但是认为可能有一种在我们的基因组中占主导地位的自然基因的方法真是令人兴奋。潜力很大。
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