你可能聽過基因編輯技術- 基因編輯工具,本質上可以讓科學家剪切和粘貼 DNA,刪除諸如愛滋病和肌肉營養不良症來自我們的細胞 - 現在科學家已經發現了一種同樣精確地編輯 RNA 的方法。
RNA是DNA的近親,負責將訊息從細胞核翻譯到細胞的其他部分,並且能夠改變它可以開啟全新的抗病可能性。
就像/Cas9 編輯,新程序選擇性地切割 RNA,這使我們能夠對遺傳訊息進行微觀控制,並且背後的研究人員表示它可以打開可以用來阻止的方法並阻止疾病的發展。
「RNA 是基因調節細胞過程的藍圖,」未參與這項研究的西澳大利亞大學生物學家 Oliver Rackham 說道,告訴科林·巴拉斯新科學家。 「這項研究令人興奮的是,它現在開闢了CRISPR 提供的實驗設計的便利性。
DNA 攜帶著我們身體的遺傳密碼,而 RNA 則執行這些指令並使這些代碼發揮作用。 基本上,DNA 擁有食譜,但 RNA 讀取該食譜並指導所有烹飪。
雖然科學家過去認為 RNA 只是一個“中間人”,但他們在過去的幾十年中意識到,它的作用遠不止於此——它可以控制哪些蛋白質是在細胞中產生的。
事實上,原來CRISPR/Cas9方法使用一個結合DNA和RNA資訊來靶向體內的病毒,並識別需要替換的遺傳密碼。 但目前,它只專注於 DNA。
現在,由麻省理工學院和哈佛大學布羅德研究所的張峰領導的國際科學家團隊發現了另一個版本的CRISPR,稱為C2c2,它可以專門用於切割RNA分子。
就像 CRISPR/Cas9 一樣,C2c2 系統是在細菌內部發現的,它就像一把分子剪刀一樣,可以「切割」任何入侵病原體的 RNA,阻止攻擊。
但不同之處在於,C2c2 只針對 RNA,而不是 DNA 本身,這意味著科學家可以用它來改變並控制細胞內發生的事情,而無需改變遺傳密碼本身。
張的團隊透過將 C2c2 插入到系統中來測試系統大腸桿菌細菌,並表明他們能夠簡單地透過靶向 RNA 來使用它來沉默基因。 這是因為它們攻擊了攜帶基因指令的RNA,因此基因被有效地關閉,而DNA卻沒有受到影響。
研究人員表示,C2c2 還應該能夠在不切割 RNA 的情況下與 RNA 結合,這將使科學家能夠追蹤細胞中 RNA 的運動,並監測改變遺傳訊息對單一細胞或整個身體的影響。
DNA 的變化是永久性的,而 RNA 的變化可以隨著治療的進展進行調整,這為對抗疾病提供了更多的機會。
“C2c2 打開了通往強大 CRISPR 工俱全新領域的大門,”張說。 “C2c2 有巨大的可能性,我們很高興將其開發為生命科學研究和醫學的平台。”
雖然這項技術確實在這項研究中產生了一些附帶損害——一些看起來與目標分子相似的 RNA 被無意中攻擊——但現在還處於早期階段,而且拉克姆告訴新科學家該功能實際上在某些治療中可能有用。
「在一個例如,清除“旁觀者”RNA 以及標靶 RNA 的治療可能會提供一種更有效的方法來對抗腫瘤。巴拉斯報道。
這並不是科學家第一次透過基因編輯技術靶向 RNA 而不是 DNA,但不同之處在於 C2c2 使用更自然、更通用的方法,並且可能具有一系列不同的用途。 我們迫不及待地想看看科學家如何利用它。
研究結果發表於科學。