低劑量的一種名為羅米地辛的化合物可能會幫助那些患有糖尿病的人頻譜克服了決定其狀況的社會挑戰。
到目前為止，它僅被證明對小鼠有效，但該藥物活性背後的機制使其成為人類自閉症治療的有希望的候選者——這在同類藥物中尚屬首次。
（）是乾擾大腦處理刺激和協商社交線索的能力的特徵的總稱，這些特徵通常使溝通變得困難。
雖然沒有一個基因與這些特徵有關，但過去的研究表明發現了一些基因確實會影響疾病的外觀。 有些是遺傳的，而有些似乎是後天的產物生命早期的突變。
紐約布法羅大學的研究人員將他們的研究重點放在改變基因的第三種方式上——。
環境因素通常會觸發體內的酵素將含有某些基因的染色體部分包裹得太緊，從而有效地將它們隱藏起來。 那裡是有力的證據這表明許多通常與自閉症譜系障礙相關的基因因這種過度熱情的包裹過程而被沉默。
更重要的是，在涉及小鼠的實驗室研究中觀察到，高水平的一種稱為組蛋白去乙醯化酶（HDAC2）的酶可能是這一過程的原因。
「在自閉症模型中，HDAC2 異常高，這使得細胞核中的染色質非常緊密，阻止遺傳物質進入其需要表達的轉錄機制，”資深作者、分子生物學家甄燕說。
換句話說，HDAC2 水平升高可能會鎖定關鍵基因，從而產生 ASD 的一些標誌性特徵。
抑制這種酵素可以幫助 DNA 鏈放鬆，讓基因再次發揮作用，從而有可能恢復大腦應對社交場合的能力。
我們已經有一種美國政府批准的藥物可以做到這一點； 一種化合物稱為羅米地辛，目前用於治療某些類型的淋巴瘤。
轉向一個毒品也不僅僅是暗中刺傷。
「自閉症和癌症的風險基因廣泛重疊，其中許多是染色質重塑因子，支持將癌症治療中使用的表觀遺傳藥物重新用作自閉症靶向治療的想法，”嚴說。
為了測試該藥物是否確實有助於緩解 ASD 症狀，研究人員使用了 Shank3 基因突變版本的小鼠。
先前的研究已經表明 Shank3 的變化是如何導致與社交相關的大腦區域發生重大差異的。
更重要的是，大約 1% 的 ASD 診斷目前認為與 Shank3 突變有關。 這聽起來可能不多，但考慮到像自閉症這樣複雜的情況，它的重要性足以值得追求。
研究小組推測，Shank3 的缺失與細胞核中 HDAC2 的增加之間一定存在關聯。
透過一系列旨在研究 HDAC2 水平升高與 Shank3 突變之間聯繫的實驗，科學家們梳理出了生化步驟，以展示如何對許多自閉症譜系障礙患者的社會挑戰負有最終責任。
最好的部分是羅米地辛成功地阻礙了 HDAC2 並提高了小鼠模型的社交技能，這表明有一種方法可以緩解人類的這些挑戰。
“自閉症涉及大量基因的喪失，”嚴說。 “為了挽救社交缺陷，一種化合物必須影響許多參與神經元交流的基因。”
當然，小鼠與人類不同，但由於其機制似乎相同，因此藥物的效果也有望達到相同的效果。
事實上，它已經獲得 FDA 批准，也表明一種治療方法即將出現。
重要的是要記住，這項研究與公開的治療方法之間仍然有大量的研究。
儘管如此，鑑於目前還沒有其他治療方法能夠接近這一領域，我們很難不感到興奮。
這項研究發表於自然神經科學。
