你可能听说过基因编辑技术- 基因编辑工具,本质上可以让科学家剪切和粘贴 DNA,删除诸如艾滋病病毒和肌营养不良症来自我们的细胞 - 现在科学家们已经发现了一种同样精确地编辑 RNA 的方法。
RNA是DNA的近亲,负责将信息从细胞核翻译到细胞的其他部分,并且能够改变它可以开辟全新的抗病可能性。
就像/Cas9 编辑,新程序选择性地切割 RNA,这使我们能够对遗传信息进行微观控制,并且其背后的研究人员表示它可以打开可以用来阻止的方法并阻止疾病的发展。
“RNA 是基因调节细胞过程的蓝图,”未参与这项研究的西澳大利亚大学生物学家奥利弗·拉克姆 (Oliver Rackham) 说道,告诉科林·巴拉斯新科学家。 “这项研究令人兴奋的是,它现在开辟了CRISPR 提供的实验设计的便利性。”
DNA 携带着我们身体的遗传密码,而 RNA 则执行这些指令并使这些代码发挥作用。 基本上,DNA 拥有食谱,但 RNA 读取该食谱并指导所有烹饪。
虽然科学家们过去认为 RNA 只是一个“中间人”,但他们在过去的几十年里意识到,它的作用远不止于此——它可以控制哪些蛋白质是在细胞中产生的。
事实上,原来CRISPR/Cas9方法使用一个结合DNA和RNA信息来靶向体内的病毒,并识别需要替换的遗传密码。 但目前,它只专注于 DNA。
现在,由麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的张峰领导的国际科学家团队发现了另一种版本的CRISPR,称为C2c2,它可以专门用于切割RNA分子。
就像 CRISPR/Cas9 一样,C2c2 系统是在细菌内部发现的,它就像一把分子剪刀一样,可以“剪掉”任何入侵病原体的 RNA,从而阻止攻击。
但不同之处在于,C2c2 只针对 RNA,而不是 DNA 本身,这意味着科学家可以用它来改变并控制细胞内发生的事情,而无需改变遗传密码本身。
张的团队通过将 C2c2 插入到系统中来测试系统大肠杆菌细菌,并表明他们能够简单地通过靶向 RNA 来使用它来沉默基因。 这是因为它们攻击了携带基因指令的RNA,因此基因被有效地关闭,而DNA却没有受到影响。
研究人员表示,C2c2 还应该能够在不切割 RNA 的情况下与 RNA 结合,这将使科学家能够追踪细胞中 RNA 的运动,并监测改变遗传信息对单个细胞或整个身体的影响。
DNA 的变化是永久性的,而 RNA 的变化可以随着治疗的进展进行调整,这为对抗疾病提供了更多的机会。
“C2c2 打开了通往强大 CRISPR 工具全新领域的大门,”张说。 “C2c2 有巨大的可能性,我们很高兴将其开发为生命科学研究和医学的平台。”
虽然这项技术确实在这项研究中产生了一些附带损害——一些看起来与目标分子相似的 RNA 被无意中攻击——但现在还处于早期阶段,而且拉克姆告诉新科学家该功能实际上在某些治疗中可能有用。
“在一个例如,清除“旁观者”RNA 以及靶标 RNA 的治疗可能会提供一种更有效的方法来对抗肿瘤。”巴拉斯报道。
这并不是科学家第一次通过基因编辑技术靶向 RNA 而不是 DNA,但不同之处在于 C2c2 使用更自然、更通用的方法,并且可能具有一系列不同的用途。 我们迫不及待地想看看科学家们如何利用它。
研究结果发表于科学。