在其第一次人類試驗中，實驗性muvalaplin以令人印象深刻的速度降低了血管堵塞膽固醇載體。
這項研究由藥品開發商Eli Lilly資助，有望在尋找減少與心血管疾病相關的脂蛋白形式的方法中取得突破，死亡原因全球。
部分蛋白質和部分脂肪（脂質），脂蛋白通過血液在我們的體內攜帶膽固醇。我們的細胞需要膽固醇對於許多重要的任務，包括建造自己的細胞膜，生產維他命D並製作激素。
但是，簡稱脂蛋白（A）或LP（a）是這些分子中最粘的，並且具有討厭的趨勢堵塞血管如果它與太多的朋友聚集在一起。最近的研究將此分子與心髒病。它也涉及循環和中風不良。
一旦LP（a）形成，它會減輕巨大的痛苦，並在飲食變化增加運動影響很小。嘗試降低脂蛋白通過藥物也幾乎沒有成功。
採用一種新方法，藥物開發人員現在針對LP（A）首先形成的能力。
“ Muvalaplin是第一個通過破壞其形成來降低脂蛋白（a）的口服劑，”解釋莫納什健康心髒病學家斯蒂芬·尼科爾斯（Stephen Nicholls）和同事在論文中。
在一個隨機的雙盲 藥物審判，尼科爾斯和他的團隊將穆瓦拉普林與114名志願者一起穿越了步伐，涉及各種各樣的男女，比賽和年齡在18至69歲之間。
該研究的最初安全評估部分涉及55名健康參與者，僅服用一劑Muvalaplin，範圍為1 mg至800 mg或安慰劑。
第二組由59位健康參與者組成，所有參與者的LP（a）都高於正常的血漿水平（A），然後給予安慰劑，口服劑量為30毫克，或劑量高達800毫克。
在首次劑量後的短短24小時內，LP（a）的血漿水平下降。減少量取決於劑量，在試驗過程中，某些患者的量最高可達65％。
降低的LP（A）水平也持續了最終藥物後長達50天。最重要的是，它沒有改變其他脂肪的水平，並且所有服用它的人都能忍受。
確定如果新物質安全可用於人類使用，這是第一階段的主要目標臨床試驗這樣的人，因此所有潛在的副作用均已細節進行了精細的評估。
在試驗期間，總共報告了175種負面經歷，包括頭痛，背痛和疲勞，噁心和腹瀉。這些都沒有或多或少地以劑量水平看到，它們都是輕度和解決的，而沒有任何長期後果。
“這些初始階段1的臨床發現表明，Muvalaplin有效地降低了LP（A），沒有嚴重的不良影響，” Nicholls and Team總結。
由於這是一項小型初步試驗，因此還沒有足夠的證據來確定藥物的總體功效。
Muvalaplin現在正在接受第二階段臨床試驗，涉及更大的測試人群。這將以更大的統計能力測試該藥物的有效性，然後再評估多年來的長期風險。
這項研究由製藥公司Eli Lilly資助，並發表在賈馬。
