您已經了解 CRISPR-Cas9 的前景 - 它可能會徹底改變各個領域從醫藥到農業。
它最終也可能導致腫瘤。
這是周一發表在《科學》雜誌上的兩項新研究的結論自然醫學。
兩項研究,一個由諾華和另一個卡羅林斯卡研究所的研究重點關注基因 p53,該基因已知透過殺死 DNA 受損的細胞,在腫瘤預防中發揮重要作用。 根據過去的研究,如果 p53 正常工作,大多數人類腫瘤根本無法形成 - 一些研究人員將其稱為“基因組的守護者」。
不幸的是,p53 也是針對 CRISPR-Cas9 對基因組造成的各種變化的天然防禦。
當研究人員使用 CRISPR-Cas9 剪切並替換一些 DNA 時,p53 就會立即發揮作用,導致編輯後的細胞自毀。 這使得編輯基本上沒有意義,這可以解釋為什麼CRISPR 並不是非常有效。
問題就在這裡。 當 CRISPR-Cas9 編輯確實存在時,這可能意味著細胞的 p53 沒有按照預期的方式發揮作用。
p53 功能失調可能是癌症的宿主,例如卵巢、結腸和直腸以及食道中的細胞。
卡羅林斯卡研究的作者之一艾瑪·哈帕涅米(Emma Haapaniemi) 在一份報告中表示:「透過挑選那些已成功修復我們想要修復的受損基因的細胞,我們可能會無意中挑選出沒有功能性p53 的細胞。新聞稿。
「如果移植到患者身上,就像遺傳性疾病的基因治療一樣,這些細胞可能會產生,引起人們對基於 CRISPR 的基因療法的安全性的擔憂。
但別擔心,CRISPR 革命還遠遠沒有結束。
首先:這些都是非常早期的研究,呈現出“初步結果”,正如卡羅林斯卡研究的聯合負責人生物化學家 Bernhard Schmierer 所說,告訴STAT新聞。
「目前尚不清楚這些發現是否可以轉化為目前臨床研究中實際使用的細胞,」他補充道。
其次,這些研究只關註一種類型的 CRISPR 編輯:使用 CRISPR-Cas9 用健康 DNA 取代致病 DNA(「基因校正」)。
雖然 Cas9 是最著名的 CRISPR 酶,但還有其他酶 -CPf1例如,我們還不知道它們是否會導致 p53 出現相同的問題。
我們也可以使用 CRISPR 簡單地敲除致病 DNA,而不替換它(「基因修飾」)。
Haapaniemi 指出,即使 p53 發揮作用,這種類型的編輯也可以保留。
這是許多備受矚目的 CRISPR 計畫核心的遺傳改變類型:CRISPR療法'鐮狀細胞和地中海貧血試驗,Editas Medicine 的研究賓州大學的腫瘤標靶 T 細胞研究—首次試驗CRISPR在人類的應用在美國。
這兩項新研究的作者承認他們的研究並不意味著 CRISPR-Cas9 是“壞的或危險的」。我們只需要謹慎行事。
不幸的是,這些研究的細節似乎被掌握錢包的人所忽略——許多專注於 CRISPR 的公司發現股價大幅下跌研究報告發布後。
顯然,任何與 Big C 的聯繫對於 CRISPR 研究人員來說都是一個大問題,無論它有多脆弱。