科學家正在設計一種新型的藥物，可以模仿“山地空氣”中呼吸的生理益處。
每日藥物提供的連續低氧可以證明對患有認真的人挽救生命代謝疾病，就像利綜合症一樣。
據來自Gladstone Institutes，加利福尼亞大學舊金山大學和製藥公司Maze Therapeutics的一支美國團隊報導，這種稱為Harpoxystat的新醫學延長了小鼠的壽命，其大腦中的氧氣過多。
在他們的概念驗證實驗中，該藥物即使在神經退行性的後期給小鼠時也起作用，在神經退行性的後期，大腦病變廣泛，有些動物處於死亡的邊緣。先進的損害被逆轉，運動，肌肉無力和協調喪失得到了改善。
利綜合症是一種罕見的，進行性疾病，線粒體不能足夠快地使用人體的氧氣。組織中的氧氣積聚會導致損傷並最終導致細胞死亡。利綜合症的孩子經常死亡在生命的頭幾年內。只有大約20％的年齡達到20歲。
通常，除2％吸入的氧氣最終出現在人體的線粒體中 - 由於能夠將氧氣用於能量生產，因此被稱為細胞的“動力體”。但是在高海拔地區，身體移動，使氧氣為不那麼容易交付從血液到組織。
在開創性的2016年實驗研究人員發現，對於利格綜合徵的小鼠模型，生活在低氧環境中，不僅可以防止腦損傷。它也逆轉了它。對小鼠的進一步研究2017和2019確認了這些顯著的結果。
目前尚不清楚患有利綜合症的人是否以相同的方式對低氧環境做出反應。但是來自加利福尼亞大學舊金山大學（UCSF）的生物化學家Isha Jain及其同事已經在探索一種方法來模仿藥物效果。
與某些運動員在高空活動訓練時所做的那樣，與某些運動員所做的那樣，一種誘使身體發揮作用的藥物，就像在山上一樣高，幾乎整天都可以工作，使一個人可以自由地進行通常業務，內部或外部。
“對於每位患有這種疾病的患者搬到山上的患者都是不切實際的，”說Jain是所有三篇論文以及當前研究的作者。
“但是，這種藥物可能是一種受控且安全的方法，可以對患者應用相同的好處。”
Jain以前是Maze Therapeutics的顧問，他贊助了這項低氧stat研究，她擁有與缺氧治療有關的專利。
她和她的同事假設，通過使紅細胞在血液中攜帶更多的氧氣，，將減少到人體組織中的氧氣量。
在2017年，研究人員成立一種稱為GBT-440或Voxelotor的藥物，可增加紅細胞蛋白血紅蛋白與氧氣結合的親和力。
當Jain和她的團隊由生物化學家Skyler Blume領導，將人類紅細胞與GBT-440孵育時，他們注意到細胞對血紅蛋白的親和力增加了75％。
對他們的結果鼓舞，研究人員發現了另一種像GBT-440這樣的化合物，並將其命名為Hypoxystat。
用低氧基質治療的Leigh綜合徵的小鼠顯示出腦損傷的顯著降低，這在下面的圖像中顯示了病變的綠色標記。
即使在疾病的後期，這種藥物的每日劑量也大大延長了小鼠的壽命，並逆轉了大腦的廣泛損害。
“這種逆轉晚期病理學的能力將低氧基質和相關化合物定位為有前途的線粒體疾病治療候選，在這種候選中，早期診斷和乾預通常具有挑戰性。”總結。
研究團隊現在正在探索第二代版本的Hypoxystat，可以更好地轉化為靈長類動物模型或人類。
“基於氣體的疾病療法確實是獨一無二的，能夠將它們裝在毒品中是一個新的，不尋常的概念，”說賈恩。 “我們很高興看到這種有前途的策略將我們帶到哪裡。”
該研究發表在細胞。
