被譽為其中之一最重要的突破在現代科學中，但可能有隱藏且潛在危險的副作用基因編輯技術的奇蹟，一項新的研究顯示。
對小鼠和人類細胞中 CRISPR/Cas9 基因組編輯的系統研究發現，該技術似乎經常導致廣泛的突變和基因損傷，研究人員稱，現有的 DNA 測試無法檢測到這些突變和基因損傷。
“這是對治療相關細胞中 CRISPR/Cas9 編輯引起的意外事件的首次系統評估，”遺傳學家艾倫·布拉德利解釋說來自英國威康桑格研究所。
“我們發現DNA的變化在此之前被嚴重低估了。”
這並不是科學家第一次對 CRISPR 的潛在缺陷發出警告。
去年 5 月，哥倫比亞大學的一個團隊成為頭條新聞，他們宣布基因編輯工具包可以引入數百個基因組脫靶突變。
當參與最初研究的科學家被撤回時，這些說法後來被撤回。無法複製自己的結果，但此後其他研究也表明 CRISPR 可能會導致危險的副作用。
為了進一步研究這些可能性，布拉德利和其他研究人員檢查了該技術對小鼠的影響和人類視網膜上皮細胞。
“我最初的實驗使用 CRISPR/Cas9 作為研究基因活性的工具，但很明顯，一些意想不到的事情正在發生，”這項新研究的第一作者說，博士生邁克爾·科西基。
“一旦我們意識到基因重排的程度，我們就係統地研究了它，觀察不同的基因和不同的治療相關細胞系，並證明 CRISPR/Cas9 效應是正確的。”
這些影響包括大的缺失或突變，甚至發生在距離使用 CRISPR/Cas9 進行編輯的目標位點數千個 DNA 鹼基（又稱千鹼基）處。
DNA 密碼的如此重大突變不僅會產生潛在的有害影響嗎？ 透過破壞健康基因和細胞功能？ 但研究人員警告說，標準 DNA 基因分型檢測通常可能無法發現這些錯誤。
在最壞的情況下，如果透過 CRISPR/Cas9 治療將這種損壞的編輯引入人類，重要的基因可能最終被打開或關閉，這可能會造成潛在的嚴重健康後果。
“在編輯數十億個細胞的臨床背景下，產生的多種不同突變使得每個方案中的一個或多個編輯細胞可能會被賦予重要的致病性病變，”作者寫道。
「此類病變可能構成幹細胞和祖細胞的第一次致癌‘打擊’，幹細胞和祖細胞的複製壽命很長，隨著時間的推移可能會變成腫瘤（促進異常生長）。”
研究人員表示，如果使用 CRISPR/Cas9 剪切基因組確實可以引入這種不可預見的副作用，那麼未來的臨床應用就必須解決這些風險。
可能需要進行更多的研究來找出是否可以防止此類編輯錯誤的發生。
“重要的是，任何考慮使用這項技術進行基因治療的人都應謹慎行事，”布拉德利 說，“並非常仔細地檢查是否存在可能的有害影響。”
研究結果報告於自然生物科技。
