一种针对大脑中有毒淀粉样蛋白的新药——这是淀粉样蛋白的主要特征之一疾病 - 在小范围内产生了如此有希望的结果，目前正在两项涉及 3,500 名患者的大型试验中对其进行评估。
如果这种片剂形式的药物能够被证明可以减缓与阿尔茨海默氏症相关的毁灭性智力衰退，那么它可能是第一个进入市场的治疗方法10多年来。
该新药由制药巨头默克实验室开发，已获得批准I期临床试验涉及 32 名阿尔茨海默病患者。 该试验主要侧重于评估该药物的安全性，但在此过程中，它似乎阻止了有毒淀粉样蛋白的产生。
在阿尔茨海默病患者的大脑中，淀粉样蛋白积聚并聚集，形成密集的有毒簇，称为斑块，位于神经元之间。
与神经原纤维缠结一起 -疾病的另一个关键指标- 它们会扰乱大脑周围必需营养素的运输，这被认为会导致与阿尔茨海默病相关的认知能力下降和记忆丧失。
尽管科学家们多年来一直在争论淀粉样蛋白斑块还是神经原纤维缠结在驱动阿尔茨海默病的发病过程中发挥着更大的作用，但消除其中的一个可以减缓疾病的进展，或者至少帮助我们缩小真正的罪魁祸首的范围。
如果新药（称为 Verubecestat）的初步结果可以在更大规模、更长期的 III 期试验中得到复制，我们可以找到一种方法来阻止这些斑块完全形成。
首席研究员马特·肯尼迪表示：“如今，阿尔茨海默病患者的治疗选择非常有限。”告诉汉娜·德夫林守护者。“现有的软管只能短期改善认知和功能症状。它们并不直接针对潜在的疾病过程。”
伦敦大学学院的神经科学家约翰·哈迪（John Hardy）没有参与该药物的开发，他表示，到目前为止，结果看起来非常有希望。
“人们很兴奋，”他说。 “这是一种非常好的药物，我确信默克公司对此感到非常满意。”
哈迪是第一个发现淀粉样蛋白与阿尔茨海默病之间联系的人。
刚刚完成的一期临床试验涉及 32 名早期阿尔茨海默病患者，每天服用该药物，持续 7 天。 健康志愿者也服用该药物长达两周作为对照。
该药物通过了安全性测试——没有记录到不良副作用- 但结果也许更令人兴奋。
试用太短了在脑部扫描中观察淀粉样蛋白斑块积聚的变化，但大脑周围的液体样本显示，已知形成异常淀粉样蛋白的化合物已经减少。
Verubecestat 旨在靶向 BACE1 酶并阻断其活性。 BACE1 似乎通过将淀粉样前体蛋白 (APP) 分子切割成碎片来促进淀粉样蛋白的产生，这些碎片继续形成粘性淀粉样蛋白。
而 BACE1 抑制药物过去已经开发过，这是第一个似乎没有重大副作用的药物，这对于开发淀粉样蛋白靶向治疗方法来说是向前迈出的一大步。
“这是关于 BACE 抑制剂对人类作用的第一份详细报告，”哈佛医学院的阿尔茨海默病研究员 Dennis Selkoe（未参与这项研究）说道，告诉科学美国人。
“好消息是，到目前为止，他们还没有看到任何我们担心的 BACE 抑制副作用的证据。”
默克团队已经开始两项III期临床试验使用该药物，其中一项涉及 2,000 名轻度至中度阿尔茨海默病患者，另一项涉及 1,500 名患者“前驱期”阿尔茨海默氏症患者——这意味着他们处于疾病的最早阶段。 每个项目将运行至少 18 个月。
第一次试验的结果预计将于 2017 年 7 月得出，第二次试验的结果预计将于 2019 年某个时候得出。
因此，我们现在必须再等待一段时间，看看该药物是否能够兑现其承诺。 但，正如哈代所说守护者，”在这种情况下，表达一些兴奋并不是错误的做法。”
一期临床试验和早期动物试验的结果报告于科学转化医学。
