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基因治療向前發展
儘管有希望,但糾正缺陷基因的技術一直受到安全問題的困擾,導致意想不到的——有時甚至是致命的——結果。 但科學家們正在努力尋找更安全、更有效的基因療法,有一天可能會治療一系列疾病,從精神疾病到自體免疫疾病再到癌症。
對動物和實驗室分離細胞的研究顯示出希望。 在小鼠中,矯正基因功能可以逆轉憂鬱樣行為(SN:2010 年 11 月 20 日,第 11 頁 14)、失明(SN:2010 年 7 月 17 日,第 17 頁 11)和第 1 型糖尿病。
研究人員也推動了人類基因治療的測試。 小型臨床試驗在治療幾種罕見疾病方面已取得初步成功,但也存在風險。 7 月 22 日發表的一項研究新英格蘭醫學雜誌報導稱,在 9 名兒童因嚴重聯合免疫缺陷(俗稱「泡泡男孩症候群」)接受基因治療 8 至 11 年後,其中 7 名兒童的免疫系統得到了改善。 然而,其中四名兒童患上了白血病,其中一名死亡。
研究人員也在 11 月 11 日報告新英格蘭雜誌成功治療了兩名患有罕見免疫疾病(稱為威斯科特-奧爾德里奇症候群)的男孩。 引入致病基因的功能性拷貝改善了男孩的症狀,並且在治療兩年多後,兩人都表現良好。
研究人員表示,基因療法在成為一種常見、安全和有效的治療方法之前仍然面臨許多障礙,但今天事情看起來更有希望。 馬裡蘭州貝塞斯達國立衛生研究院的辛西婭·鄧巴(Cynthia Dunbar) 表示:「我們的狀況肯定比10 或15 年前好得多。」「20 世紀90 年代的情況看起來相當嚴峻,但現在有明顯的臨床進展正在推動我們前進。
行程計時當患者到達醫院時立即進行磁振造影可以找出中風何時開始,使更多患者有資格接受可限制腦損傷的溶栓治療。序號:2010 年 12 月 4 日,第 12 頁 12)。
燒心質子幫浦抑制劑非常適合阻斷胃酸,但過度使用可能會帶來健康風險(序號:2010 年 12 月 4 日,第 12 頁 30)。
啊哈!當大腦中的神經元同時改變它們的活動時,突然的頓悟就會發生(SN:2010 年 6 月 5 日,第 6 頁 9)。
早期發現高水準的 EGFR 蛋白可在乳癌確診前 17 個月出現(SN:2010 年 5 月 22 日,第 14 頁 15)。
鬍鬚療法一項針對老鼠的研究表明,中風患者發病後立即摩擦臉部或手指可能會減少腦損傷。SN:2010 年 12 月 4 日,第 12 頁 14)。
人工眼一種新型的假體視網膜可以分析細胞活動模式,以再現與正常視力相似的影像。SN:2010 年 12 月 4 日,第 12 頁 14)。
超越嗡嗡聲大麻中的成分(左)顯示出對抗疼痛、多發性硬化症、克隆氏症甚至癌症的潛力(SN:2010 年 6 月 19 日,第 6 頁 16)。
屏障建設者血腦屏障將細菌和一些藥物阻擋在大腦之外,它依賴一種稱為週細胞的細胞,科學家希望利用這項發現來更好地了解腦部疾病和創傷。SN在線:10/13/10)。
高密度脂蛋白增強劑一種名為 anacetrapib 的新藥可使研究志願者的「好」膽固醇增加一倍以上,並降低壞膽固醇,為大型臨床試驗鋪平了道路。SN:2010 年 12 月 18 日,第 12 頁 14)。
好睏一項調查發現,只有 7.6% 的美國青少年大多數晚上都獲得了理想的睡眠配額,大約 16% 的人平均睡眠時間不超過 5 小時(SN 線上:1/8/10)。
醞釀多年在胰臟癌中,從第一次與癌症相關的突變到腫瘤形成可能需要十年的時間,並且在疾病擴散到其他器官之前還要經過幾年的時間。 這項工作提出了一種可能性,即在為時已晚之前可以治療通常致命的惡性腫瘤(SN:2010 年 11 月 20 日,第 11 頁 9)。
馬爾堡疫苗在猴子身上進行的測試表明,即使在接觸這種致命的熱帶病毒後,一種實驗性疫苗也能阻止這種病毒(SN:2010 年 7 月 31 日,第 14 頁 12)。
MicroRNA 匿名microRNA 水準增加miR-212在老鼠的大腦中有助於保護囓齒動物免受可卡因成癮(SN:2010 年 7 月 31 日,第 14 頁 11)。
翻來復去暴力夢境可能比大腦疾病早數十年(SN:2010 年 8 月 28 日,第 14 頁 9)。
胰島素洞察糖尿病患者的腎衰竭可能與稱為足細胞的腎細胞吸收胰島素不良有關。SN:2010 年 11 月 6 日,第 11 頁 11)。
不完全回憶年長的小鼠失去了有助於激活參與記憶的基因的基因包裝(SN:2010 年 6 月 5 日,第 6 頁 8)。
醫用蟑螂蟑螂和蝗蟲的碎腦組織含有抗菌化合物,可能會產生對抗人類傳染病的新藥。SN:2010 年 10 月 9 日,第 10 頁 14)。
品嚐全身細胞整個腸道的味覺感受器,而不僅僅是舌頭上的味覺感受器,有助於激活消化系統以響應傳入的食物(SN:2010 年 3 月 27 日,第 14 頁 22)。 在肺部,味覺感受器會響應辛辣氣體而打開呼吸道,或許是為了讓受感染的組織通氣。SN:2010 年 11 月 20 日,第 11 頁 8)。
說什麼?自 1980 年代和 1990 年代的測試以來,青少年聽力損失率上升了三分之一(SN:2010 年 9 月 11 日,第 14 頁 14)。
新的幹細胞來源將從脂肪組織中採集的幹細胞注射到冠狀動脈中可以限制心臟病發作後的損傷(SN:2010 年 12 月 18 日,第 12 頁 15)。
疾病移植案例報告顯示,器官捐贈者可能會在不知不覺中分享有毒的好處,例如尋求大腦的阿米巴原蟲(SN 線上:9/24/10)。
肌肉記憶肌肉以額外細胞核(亮綠色,下圖)的形式儲存過去健身的記憶,使肌肉細胞在一段時間閒置後能夠快速反彈。 研究結果表明,生命早期運動有助於避免日後身體虛弱(SN:2010 年 9 月 11 日,第 14 頁 15)。
愛滋病毒進展向愛滋病毒高風險男性提供抗愛滋病毒藥物組合可能有助於預防感染(SN:2010 年 12 月 18 日,第 12 頁 16)。 對於尚未感染的女性,一種新的陰道凝膠有望作為預防措施(SN:2010 年 8 月 14 日,第 14 頁 9)。 研究還表明,愛滋病毒藥物可以預防非洲數百萬結核病病例(SN 線上:2010 年 2 月 21 日)。 科學家發現,高水平的腫瘤抑制蛋白 p21 可以抵抗 HIV(愛滋病毒)。SN:2010 年 11 月 20 日,第 11 頁 9)。 更重要的是,新的研究表明,感染 HIV 但能夠控制病毒的人通常會產生 HLA-B 蛋白的變異形式(上圖)(SN:2010 年 6 月 5 日,第 6 頁 8;SN:2010 年 12 月 4 日,第 12 頁 12)。
遺傳性結核病預後結核病感染者血液中的基因活性概況可以幫助預測誰會生病,並可能避免肺部損傷或使人們免於不必要的治療。SN:2010 年 9 月 11 日,第 14 頁 15)。